ヘルスケアにおけるリアルワールドデータの役割

リアルワールドエビデンス（RWE）とリアルワールドデータ（RWD）は、ヘルスケアにおいて健康技術に関する意思決定を助ける重要なツールだよ。RWDは、患者の健康やヘルスケアの提供方法についての情報で、従来のクリニカルトライアルの外から集められたもの。RWEはそのデータから得られる臨床的証拠で、医療製品が日常の状況でどう機能するかを示しているんだ。この証拠は、電子健康記録、保険請求、病気登録、患者レポートやデジタルヘルスツールからのデータをもとに集められている。RWEは、クリニカルトライアルの管理された環境の外で治療がどう機能するかをより広く見ることができるんだ。

RWEの役割は特にCOVID-19パンデミックの間に増大したよ。無作為化比較試験（RCT）は今でも治療評価の主な基準だけど、RCTだけに頼るのは常に必要な臨床的質問をカバーできるわけじゃないってことにみんな合意している。RWEは追加の洞察を提供し、ヘルスケアでの意思決定を支援するのに役立つんだ。

#患者ケアにおけるリアルワールドデータのメリット

患者ケアにRWDを使うことにはいくつかの利点があるよ：

• 治療効果の評価: RWDは、実際の集団や環境で治療がどれだけ効果的かを評価するのに役立って、通常の医療実践から導かれる患者の健康結果の全体像を提供するんだ。
• 多様な集団の代表性: RWDは、クリニカルトライアルにあまり代表されていないサブポピュレーションを含めることができ、より多様な患者や健康状態をキャッチするのに役立つ。これは、治療の珍しいまたは長期的な副作用を特定するのに重要だよ。
• 安全性と有効性のモニタリング: RWDは、新しい治療の安全性と有効性を実際の環境で追跡するのに役立って、クリニカルトライアルではキャッチできない情報が明らかになることもあるんだ。

#リアルワールドデータの使用における課題

RWDとRWEには期待がある一方で、効果的に使うには課題もあるよ。主な問題は以下の通り：

1. データの質と一貫性: RWDは、電子健康記録や患者登録など、ヘルスケアシステム内のさまざまなソースから来るんだけど、これらのソースはデータ収集の方法が異なるため、質がバラバラ。欠落していたり不正確なデータは信頼できる結論につながることがあるんだ。

2. バイアスと測定誤差: RWDは、特定の患者グループが過大評価または過小評価される選択バイアスに影響されることがある。また、データが記録される方法の不正確さから情報バイアスも起こるかもしれない。これらのバイアスは発見に影響を与えて、治療の安全性や有効性に関する誤った結論を導くことがあるんだ。

#意思決定におけるリアルワールドエビデンスの重要性

課題があるにもかかわらず、ヘルスケアの意思決定におけるRWEの重要性は高まっているよ。アメリカ食品医薬品局（FDA）などの規制機関は、RWEの潜在的な可能性を認識していて、薬の開発や市場投入後のモニタリングにおける効果的な使用方法についてガイドラインを提供しているんだ。

この体系的レビューは、RWDとRWEが世界中の健康技術評価にどのように使われているかを調べることを目的としていた。目標は、評価プロセスでの受け入れ状況を理解し、その使用に関連する障壁、課題、機会を特定することだったんだ。

#研究の質問

このレビューを導いた主な質問は3つ：

1. RWDとRWEは健康技術評価で受け入れられ、活用されているのか？
2. RWDを評価に取り入れる際の障壁、課題、メリット、機会は何か？
3. ステークホルダーは健康技術評価におけるRWDとRWEについてどう思っているのか？

#研究デザインと方法論

関連する研究を見つけるために、構造化されたアプローチに従って体系的レビューが行われたよ。研究者たちはレビューの目標に沿った研究を含めるための具体的な基準を設定したんだ。

#含まれる基準

• 対象者: どの国のどの集団に関する研究でも含まれた、特別な制限はなし。
• 介入: RWDから生じるデータと証拠のみが含まれた。
• 比較対象: 比較グループは必要なかった。
• 結果: 評価におけるRWDの使用、障壁や課題、ステークホルダーの視点についてのデータを提供する研究が必要だった。
• 研究の種類: レビュー、一次研究、定性的研究など、すべての研究タイプが含まれた。
• 言語: 英語で発表された研究のみが考慮された。
• タイムライン: 発表日についての制限はなかった。

#除外基準

• 意味のあるデータのないアブストラクトの研究。
• 英語以外で書かれた研究。

#検索戦略

いくつかのデータベースで研究を探し、関連する健康組織のウェブサイトからの補助的な検索も含まれたんだ。

#研究選択方法

研究者たちは検索結果を慎重にレビューしたよ。プロセスは、一貫性を確保するためのパイロットチェックから始まった。2人の研究者が独立して無作為に選ばれたタイトルとアブストラクトを評価し、その適格性について強い合意に達したんだ。残りの記事は1人の研究者がレビューし、含まれる基準を満たした研究が詳しく調べられた。

#データ抽出と合成

選択された研究からデータを抽出し、分析を促進するために表に整理した。表は、研究の特性、RWD/RWEの現在の使用、統合の障壁や課題、健康技術評価における使用の潜在的なメリットや機会などの情報をカテゴリ分けしたんだ。

#質評価

含まれた各研究の質は、異なるタイプの研究のために設計された確立されたツールを使用して評価し、研究が必要な品質基準を満たしていることを確認したよ。

#現在のリアルワールドデータと証拠の使用および受け入れ

レビューした研究の中で、多くが健康技術評価におけるRWDとRWEの受け入れと現在の使用を示していたよ。例えば：

• さまざまな地域で、RCTが利用できない場合、観察研究からのRWDが認識されている。
• 一部の研究では、地域データの使用要件が異なることが分かり、そのため特定の地域ではローカルRWDが必須でないこともある。
• さまざまな健康技術評価機関がRWDを評価に活かしていて、受け入れの程度はさまざまだったんだ。

#リアルワールドデータの統合における障壁と課題

健康技術評価にRWDとRWEを使用する上で、いくつかの課題が特定されているよ。主な障壁は以下の通り：

• データの質: さまざまな健康ソースからのデータの質の変動が大きな課題だよ。
• バイアス: RWDにおけるバイアスの可能性が、結果の信頼性に疑問を投げかけることになる。
• 方法論的問題: 無作為化されていない証拠を使うと、研究の設計、データ収集、結果の分析が難しくなることがあるんだ。
• ステークホルダーの専門知識: ヘルスケアのステークホルダーの中でRWDを解釈する経験やスキルが限られていると、その効果的な使用が妨げられることがあるよ。

#潜在的なメリットと機会

課題があるにも関わらず、ヘルス技術評価にRWDとRWEを使用することの潜在的な利点は大きいよ：

• RWDは、実際の環境での治療効果と患者の遵守について貴重な洞察を提供できる。
• 患者登録を証拠のソースとして含めることで、ヘルス技術の評価が向上する可能性がある。
• ステークホルダー間の協力の機会があり、データ収集や共有の慣行が改善されることが期待できるんだ。

#結論

要するに、RWDとRWEはヘルスケアの意思決定において重要な要素になってきているよ。特にクリニカルトライアルが実行不可能な時に。ヘルス技術評価におけるRWDの受け入れは高まってきているけど、データの質やバイアス、ステークホルダーの専門知識といった課題は依然として大きな障害になっているんだ。

RWDの使用と効果を最大化するには、データの質を改善し、ステークホルダー間の協力を促進し、このタイプの証拠を解釈するために必要な専門知識を高めることが重要だよ。これらの課題に対処することで、ヘルスケアの意思決定がより情報に基づき、エビデンスに基づくものになり、患者の成果が改善されることが期待できるんだ。