Nouveau modèle de transplantation cardiaque montre des promesses
Un nouveau modèle de risque vise à améliorer la priorisation des patients pour les greffes de cœur.
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Table des matières
- Le Système Actuel d'Attribution des Cœurs
- Le Besoin d'un Meilleur Modèle
- Sources de Données
- Population de l'Étude
- Éthique de l'Étude
- Analyse des Données Manquantes
- Sélection des Variables Importantes
- Formules de Score de risque
- Création d'un Index de Risque par Niveaux
- Validation des Modèles
- Résultats des Modèles
- Implications du Score CHARM
- Conclusion
- Source originale
Le processus pour obtenir une transplantation cardiaque peut être compliqué, surtout quand il s'agit de décider qui reçoit un cœur de donneur en premier. Le Réseau de Procurement et de Transplantation d'Organes (OPTN) a mis en place une nouvelle méthode pour classer les patients selon leur état de santé. Ce changement était censé aider ceux qui ont le plus besoin d'un cœur. Cependant, ce nouveau système a été critiqué pour être subjectif et ne pas refléter avec précision le risque auquel sont confrontés les patients en attente d'une transplantation.
Le Système Actuel d'Attribution des Cœurs
En 2018, un nouveau système à six niveaux a été développé pour évaluer les patients en fonction de leur situation médicale pendant qu'ils attendaient un cœur. Ce système visait à mieux catégoriser la complexité des maladies cardiaques. Pourtant, beaucoup de pros ont souligné que ce système aboutit souvent à des résultats incohérents. Un grand nombre de patients se retrouvent dans les deux premiers niveaux, non pas en fonction de critères stricts, mais d'après le jugement individuel des médecins. Résultat, on s'inquiète que cette approche n'identifie pas de manière cohérente ceux qui sont les plus à risque de mourir en attendant un cœur.
En plus, des recherches ont montré qu'après le changement de politique, les taux de survie après une transplantation ont considérablement diminué. Il est clair qu'il faut une meilleure méthode pour évaluer quels patients ont le plus besoin d'un nouveau cœur.
Le Besoin d'un Meilleur Modèle
Actuellement, il n'existe pas de modèle formel pour évaluer avec précision à quel point les patients sont gravement malades pendant qu'ils attendent un cœur. Bien que certains outils existent pour aider à évaluer les patients en Insuffisance cardiaque, ils ne prédisent pas efficacement la probabilité de décès en attendant une transplantation. Des études récentes ont mis en lumière le manque dans le système et souligné le besoin d'une façon plus précise de classer les patients selon leur urgence médicale.
D'autres systèmes de transplantation d'organes, comme ceux pour les greffes de foie, ont réussi à utiliser des modèles prédictifs pour évaluer le risque des patients et trier en conséquence. Un tel modèle est aussi désespérément nécessaire pour les greffes cardiaques. Pour combler cette lacune, des chercheurs ont utilisé des données du Registre Scientifique des Receveurs d'Organes (SRTR) pour créer et tester trois nouveaux modèles prédictifs destinés à mesurer la probabilité que les patients en attente avec une insuffisance cardiaque meurent dans les 30 jours, 90 jours et un an.
Sources de Données
La recherche s'est appuyée sur des données historiques du SRTR, qui collecte des informations sur tous les donneurs, les patients en attente de transplants et ceux qui ont reçu des transplants aux États-Unis. Cette base de données complète est supervisée par l'Administration des Ressources et Services de Santé, garantissant que les données sont fiables. Les auteurs de l'étude sont responsables de l'interprétation des données qu'ils ont analysées.
Population de l'Étude
Cette étude s'est concentrée sur des patients adultes qui étaient sur la liste d'attente pour une transplantation cardiaque et qui avaient des résultats de laboratoire complets. Un total de 1 965 patients se sont inscrits entre le 1er janvier 2008 et le 2 septembre 2022. Les chercheurs ont réparti ces patients en deux groupes : un groupe a été utilisé pour créer les modèles prédictifs, et l'autre groupe pour tester l'efficacité de ces modèles. Cette approche a permis de s'assurer que les modèles pouvaient être évalués sans biais.
Éthique de l'Étude
L'éthique est importante en recherche. Dans cette étude, tous les participants ont donné leur consentement éclairé, ce qui signifie qu'ils comprenaient l'étude et acceptaient d'y participer. Un comité d'éthique a également examiné l'étude et a confirmé qu'elle n'impliquait pas de recherche sur des sujets humains. Il est important de noter que l'étude n'a reçu aucun financement de subventions et que les auteurs n'ont signalé aucun conflit d'intérêt.
Analyse des Données Manquantes
Un des défis rencontrés pendant l'étude était les données de laboratoire manquantes. Les chercheurs ont examiné deux groupes : un avec des données complètes et un avec des données manquantes. Ils ont utilisé diverses méthodes statistiques pour analyser les différences entre ces groupes et déterminer comment les données manquantes pourraient influencer les résultats de la recherche. Au final, ils ont comblé les lacunes par une méthode, permettant une analyse plus complète.
Sélection des Variables Importantes
Pour que les modèles soient utiles dans la vie réelle, les chercheurs ont choisi douze variables patients qui étaient pertinentes et faciles d'accès. Ces variables devaient pouvoir différencier les patients en fonction de leur risque et ne pas se chevaucher trop. Ils ont soigneusement examiné les relations entre ces variables pour s'assurer qu'elles fournissaient des informations claires et distinctes.
Formules de Score de risque
Les chercheurs ont développé un score de risque basé sur la probabilité de décès pour les patients sur la liste d'attente. Ils ont créé des équations intégrant divers indicateurs de santé pour calculer un score pour chaque patient. Ce score aide à déterminer la gravité de l'état d'un patient, ce qui aide à les prioriser sur la liste d'attente.
Création d'un Index de Risque par Niveaux
Pour classer efficacement les patients, les chercheurs ont établi un index de risque à sept niveaux basé sur les scores de risque. Ce système permet aux professionnels de santé d'évaluer à quelle urgence chaque patient a besoin d'une transplantation cardiaque. En étudiant la relation entre les scores de risque et les taux de Mortalité réelle, ils ont pu peaufiner le modèle pour garantir son exactitude.
Validation des Modèles
Les chercheurs ont rigoureusement évalué les modèles pour s'assurer qu'ils prédisaient avec précision les taux de mortalité à court terme pour les patients. Ils ont utilisé un processus appelé validation croisée, qui consiste à tester les modèles sur différents ensembles de données pour évaluer leur fiabilité. Les résultats ont montré une forte précision dans la prédiction des résultats des patients, renforçant la validité des modèles.
Résultats des Modèles
Les résultats des modèles ont montré des résultats prometteurs. Les chercheurs ont rapporté que les modèles prédictifs fournissaient une estimation précise de la probabilité de décès pour les patients en attente de greffes cardiaques. L'exactitude globale des modèles était impressionnante, confirmant leur fiabilité pour identifier les patients qui ont besoin de soins urgents.
Implications du Score CHARM
Le nouveau score de risque, appelé Modèle de Risque d'Acuïté d'Insuffisance Cardiaque du Colorado (CHARM), peut transformer la manière dont les greffes cardiaques sont attribuées. Il peut standardiser le processus en fournissant un moyen clair et objectif d'évaluer les patients en fonction de la gravité médicale de leur situation. Avec le score CHARM, les professionnels de santé peuvent réévaluer les patients régulièrement, en ajustant leurs scores de risque si nécessaire. Cette surveillance constante aide à s'assurer que les patients les plus gravement malades sont prioritaires pour une greffe, améliorant les résultats et les taux de survie.
Conclusion
En résumé, le Modèle de Risque d'Acuïté d'Insuffisance Cardiaque du Colorado représente une avancée significative dans le domaine de la transplantation cardiaque. C'est le premier modèle de ce type à classer avec précision les patients en fonction de leur risque de mortalité pendant qu'ils attendent une transplantation cardiaque. Avec une forte capacité prédictive, le score CHARM peut offrir une mesure juste et objective d'urgence, améliorant les processus d'attribution des organes et finalement sauvant des vies. En se basant sur des variables claires et cliniquement pertinentes, ce modèle vise à corriger les lacunes des systèmes précédents et à fournir une solution tant attendue pour améliorer les résultats des greffes cardiaques.
Titre: The Colorado Heart Failure Acuity Risk Model (CHARM) Score: A Mortality Risk Model for Waitlisted Cardiac Transplant Patients
Résumé: ImportanceAlthough the Organ Procurement and Transplantation network provides structured policies and guidance for waitlisted cardiac transplant patients, the heart transplantation community lacks a mathematical model that can accurately estimate the short-term risk of death associated with being waitlisted. Importantly, the CHARM score provides a risk management and ranking system for patients based on a well-defined and sensitive medical urgency metric. ObjectiveWe had three primary objectives in completing this study. First, to increase relevance and applicability, we selected patient attributes that were clinically justified and readily available. Second, we designed and implemented an intuitive, formal system that accurately defined the relative risk of death while being waitlisted at 30-day, 90-day, and 1-year censoring periods. Third, we developed and validated a medical urgency metric that is intuitive, practical, and can be implemented nationally. DesignWe present a multivariable, prognostic model and risk management strategy for adult waitlisted heart transplant patients (N=1,965) from the Scientific Registry of Transplant Recipients (SRTR) database that were waitlisted from January 1, 2008, to September 2, 2022. To independently validate each model, we randomly split this cohort into a discovery set (N=1,174) and validation set (N=784). Twelve independent patient attributes were selected, and three linear regression formulas were derived to estimate and rank the relative risk of dying while waitlisted. Four independent validation methods were used to measure each models performance as a classifier and ranking system. SettingThe United States ParticipantsThis cohort (N=1,965) consisted of adult heart transplant candidates without missing laboratory data who were placed on the waitlist from January 1, 2008, to September 2, 2022. Patients listed for multi-organ transplantation were excluded. Patients with missing laboratory data were analyzed independently. ExposuresThe short-term risk of death remaining on the heart transplant waitlist. Main Outcomes and MeasuresThe primary outcome of this study was the design, development, and validation of a formal risk management system for waitlisted heart transplant candidates experiencing end-stage heart failure. We derived three linear regression formulas and calibrated a seven-tiered risk index to accurately rank patients who were more likely to die on the waitlist at 30-day (30D), 90-day (90D), and 1-year (1Y) censoring periods. Four independent validation methods were used to measure each models classification and ranking performance. ResultsUsing six interaction terms, we applied the 5-fold cross-validation procedure to the CHARM to discover an area under the ROC curve of 96.4%, 90.4.%, and 78% for the 30D, 90D, and 1Y models, respectively. The mean positive predictive values of the tiered risk system were 99.2% (30D), 94.1% (90D), and 88% (1Y). Risk indices for all three models were >99% correlated to the observed mortality rate across the seven tiers for the 30D, 90D, and 1Y models. Conclusions and RelevanceWe designed, implemented, and validated an intuitive and formal risk scoring and ranking system which is ideal for prioritizing waitlisted heart failure patients based on a well-defined medical urgency metric. The CHARM score provides extreme sensitivity in predicting short-term mortality outcomes. The CHARM score is extensible to larger patient populations experiencing end-stage heart failure. KEY POINTS QuestionCan pre-operative patient characteristics be used to develop a formal system to accurately estimate, rank, and predict the relative short-term mortality of waitlisted heart transplant patients? FindingsUsing twelve patient attributes, we derived three linear regression equations to accurately predict the 30-day, 90-day, and 1-year mortality of waitlisted heart transplant patients. We developed and calibrated a seven-tiered risk index for each model that was 99% correlated to the observed mortality rate. Using several independent validation methods, we achieved extreme sensitivity (>98%) in ordinally ranking patient groups who were more likely to survive 30 days on the waitlist. Model performance was measured using the area under the receiver operating characteristic (ROC) curve. Using six interaction terms, the area under the ROC curve was 96.4% (30-day), 90.4% (90-day), and 78% (1-year). MeaningOur models accurately discriminate among patient subgroups who are more likely to die while waitlisted. Because our tiered ranking system is simple, extremely sensitive, and well calibrated, it is ideal for prioritizing waitlisted heart transplant patients based on a well-defined medical urgency score. These models are generalized and therefore extensible to defining medical urgency in larger patient populations experiencing end-stage heart failure.
Auteurs: John Stephen Malamon, R. Murphy, S. Y. Park, L. A. Allen, A. V. Ambardekar, J. C. Cleveland, M. T. Cain, B. Kaplan, J. R. H. Hoffman
Dernière mise à jour: 2023-09-01 00:00:00
Langue: English
Source URL: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2023.08.30.23294870
Source PDF: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2023.08.30.23294870.full.pdf
Licence: https://creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0/
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