ルーチン臨床データ分析の課題と機会

実世界の証拠（RWE）は、実世界データ（RWD）から来てて、これは制御された実験じゃなくて、日常の状況で集められたデータなんだ。このタイプのデータは、特に医療の決定において、臨床証拠を支えるためにますます重要になってきてる。電子健康記録（EHR）、行政データ、請求データ、個人デバイスからのデータなど、いろんなソースが含まれてる。このデータの増加は、研究者が臨床プラクティスが実際にどう機能してるかをもっと学ぶ新しい機会を生み出してる。

#日常的な臨床データに焦点を当てる

ここでは、医療システムから得られる日常的な臨床データに集中するよ。これは、EHRや保険や請求に関する行政データが含まれる。最初は研究のために収集されてないけど、登録データなど他のデータソースとリンクさせることで、医療や規制の決定に役立つ可能性がある。さらに、異なる病院や国からのデータを共通のモデルで集約することで、研究の質が大幅に向上する。

#ランダム化対照試験と実世界データ

ランダム化対照試験（RCT）は、治療の評価方法としてベストとされてる。特定の介入の効果を測定するために設計されてるんだ。でも、実世界データ（RWD）は、RCTの結果を実際の状況に翻訳する際に生じる証拠のギャップを埋めるのに役立つ。日常データはサンプルサイズが大きいから、多様な患者人口や医療プラクティスをカバーするのが価値なんだ。倫理的または物流的な理由でRCTが実行できない場合、これらのデータは貴重な洞察を提供できる。目標試験エミュレーションフレームワークを使えば、研究者は日常データを使ってRCTの結果を模倣できるけど、その方法には注意が必要。

#日常データの課題

でも、日常データにはいくつかの課題がある。主に、補償や治療の目的で収集されるから、研究目的における質に対する懸念があるんだ。日常データは標準化が欠けてたり、不完全だったり、重要な情報が抜けてたりすることが多い。例えば、体重指数（BMI）の測定は、補償に関連してなければ記録されないことがあるけど、特定の疾病を研究するには重要なんだ。

そんなデータを分析すると、研究者は交絡因子やさまざまなバイアスに直面することがある。これらの問題は臨床研究ではよく指摘されるけど、実世界データのユニークな性質によってさらに複雑になることがある。それに、データの収集方法や変数の定義に関する制約も出てくることがある。

#日常データの評価シナリオ

日常データの制限を調べるために、価値ある洞察を得られる日常データの評価シナリオを三つ示すよ：

#1. 疾患の負担

このシナリオは、特定の集団における疾病の影響を見てる。発生率、罹患率、死亡率、生活の質といった指標でこの負担を定量化する。ここでは、日常データが適してることが多い。なぜなら、通常は医療の設定や特定の集団に関する情報が含まれてるから。

#2. 安全性とリスクグループ分析

このシナリオは、医療治療、手続き、またはデバイスの悪影響を分析する。ここでは、他の医療条件や個人的な特性によってリスクが高い可能性がある患者のサブグループを見つけて説明することが目的。日常データは長期的な観察が可能だから、短期研究では観察できない珍しいサブグループやイベントの研究に役立つ。

#3. 治療比較

このシナリオは、異なる医療治療の有効性を調査する。RCTがこの分野で主流だけど、特に今後の健康技術評価の規制で多様なデータソースへの迅速なアクセスが求められるなか、日常データも重要な役割を果たすことができる。日常データは、非遵守や治療結果に影響するさまざまな要因を含む実世界の条件で治療効果を研究できる。

#日常データ分析の方法論的課題

三つのシナリオにわたる日常データ分析の課題やバイアスを探求するために、系統的レビューを行った。このレビューでは、最近の文献から見つかった制限を抽出し分類し、専門家とこれらの結果について議論した。

#データソースと検索戦略

医療文献の系統的な検索を行って、日常データを分析したオリジナルの研究を見つけた。2018年から2023年までに発表された様々な記事が考慮され、特定の検索用語を使って研究の関連性を確保した。最終的に、基準を満たした研究が三つの事前定義されたシナリオに基づいて分類された。

#制限の特定と分類

日常データを分析する際に直面する課題は、交絡、選択バイアス、情報バイアス、報告バイアスのような非ランダム化研究で一般的なバイアスに分類された。それに加えて、日常データ特有の五つの具体的な問題が特定された：

1. コーディングの課題: クリニック間のコーディング実践の不一致や違いが、誤分類や検出バイアスを生じさせる可能性がある。

2. 変数の可用性: 限定されたデータの可用性が研究を妨げることがある。欠落した変数は未測定の交絡を引き起こすかもしれない。

3. データの欠損: 日常データは不完全な記録が多く、全体的な結果に影響を与えることがある。

4. フォローアップの課題: フォローアップ期間が患者によって大きく異なることが、分析を複雑にする。

5. データの質と検証: 日常データは検証が難しい場合があり、質が時間とともに変わることもある。

#レビューからの発見：疾患の負担

疾患の負担を評価する中で、いくつかの研究が潜在的な交絡を引き起こす制限を報告した。変数の可用性の問題が指摘され、一部の研究では重要なデータが見落とされている可能性があると示唆された。他の研究では、自発的な参加による選択バイアスのリスクや比較群の欠如が強調された。データの誤分類も挑戦の一つで、診断や治療を誤って表現する可能性がある。

専門家は、データの質が時間とともに変化することや、病院の専門化が結果に与える影響についての懸念を追加した。専門家は、より大きな集団への結果の移転性が重要で、これらの制限によって弱体化する可能性があると指摘した。

#レビューからの発見：安全性とリスクグループ分析

安全性の分析では、主にコーディングシステムの問題によって誤分類バイアスが出てきた。いくつかの研究では、治療の決定に関する重要な詳細が適切に記録されていなかったことが指摘され、これは結果を誤解させる可能性がある。また、施設の異質性が繰り返しの懸念として挙げられ、より進んだプログラムを持つ病院が他の病院とは異なる結果を持つ可能性がある。

専門家は、分析で統計的な仮定を違反しないように症例や患者を正しく定義することが重要だと指摘した。フォローアップデータの欠如も大きな課題として見なされ、長期的な有害事象の観察が制限される。

#レビューからの発見：治療比較

治療比較では交絡が依然として重要な問題だった。研究は、マッチング技術を使った後でも、重要な変数の不均衡が残ることを示している。多くの研究が、比較されるグループ内でバランスを取るために重要だった可能性のあるリスク要因が欠落していることを説明している。

専門家は、さまざまな医療セクターにおけるデータの可用性や治療のタイミングに関連する課題について議論した。正確なタイミングは治療の有効性を理解するために不可欠だけど、データ記録の誤りが問題を複雑にすることがある。

#一般的な制限と課題

全体的に特定された課題には、異なるソース間での記録をリンクさせる困難さ、データを検証する困難さ、関連する測定を明示することが含まれる。また、推定量や推定器を定義することが日常データ分析の重要な側面として強調された。

#結論

このレビューは、日常的な臨床ケアデータに関連する制限やバイアスについて深く掘り下げている。これらの課題を特定し、分類することで、このタイプのデータを使用する研究者に明確さを提供している。医療における日常データへの依存が増している中、これらの制限を完全に理解することが重要で、意味のある洞察を引き出すためには必要不可欠だ。今後の研究では、日常的な臨床データの分析に関与する様々な利害関係者の要求や懸念に応え、治療介入の信頼できる評価を確保することを目指す。