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Comprendre la taille d'échantillon efficace dans les prévisions de santé

Un regard de plus près sur la taille d'échantillon efficace et son rôle dans les prédictions médicales.

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Table des matières

Quand les médecins utilisent des Modèles pour prédire la santé d'un patient, il y a souvent une part d'incertitude dans ces Prédictions. Cette incertitude vient du fait que ces modèles se basent sur un nombre limité de Patients d'une population plus large. Tous les types de patients ne sont pas inclus de manière égale dans les données utilisées pour créer ces modèles, ce qui signifie que certaines prédictions peuvent être plus incertaines que d'autres.

Cet article présente un concept appelé "Taille d'échantillon effective", qui est une manière de mesurer combien une prédiction est incertaine pour un patient spécifique.

Qu'est-ce que la taille d'échantillon effective ?

La taille d'échantillon effective peut être considérée comme une façon d'exprimer combien d'infos sont disponibles pour faire une prédiction pour un patient donné. Si une prédiction pour un patient se base sur des données de beaucoup de patients similaires, la taille d'échantillon effective est grande, et on a plus confiance que la prédiction est juste. Au contraire, si la situation d'un patient est rare ou différente de celles du jeu de données original, la taille d'échantillon effective est petite, et la prédiction peut être moins fiable.

En gros, cela signifie que pour les patients dont les profils sont très différents de ceux des données initiales, les prédictions doivent être prises avec prudence. Pour les patients dont les profils sont plus courants, les prédictions peuvent généralement être considérées comme plus valides.

Pourquoi l'incertitude est-elle importante ?

Comprendre l'incertitude des prédictions est crucial pour les médecins et les patients. Si un médecin dit à un patient que son risque est "30%", ce chiffre peut impliquer un certain niveau de certitude qui n'est pas toujours représenté dans les données sous-jacentes. Donner aux patients une meilleure idée de la confiance qu’a le modèle dans ses prédictions peut les aider à prendre de meilleures décisions concernant leur santé.

Dans beaucoup de cas, les gens ne comprennent pas les termes statistiques comme "intervalles de confiance" ou "erreurs standard". Ces termes sont importants pour les statisticiens mais peuvent être confus pour les patients. En utilisant la taille d'échantillon effective pour expliquer les prédictions, les médecins peuvent communiquer l'incertitude d'une manière plus accessible pour les patients. Dire "cette prédiction est basée sur 50 patients comme vous" donne une image plus claire de la fiabilité de la prédiction.

Mesurer la taille d'échantillon effective

Pour comprendre comment calculer la taille d'échantillon effective, considérons-la dans le contexte de différents types de modèles de prédiction.

Modèles linéaires

Dans les modèles linéaires plus simples, la taille d'échantillon effective est calculée de manière assez directe. Plus les caractéristiques d'un patient sont courantes dans les données utilisées pour créer le modèle, plus sa taille d'échantillon effective est grande. Si les caractéristiques d'un patient sont plus inhabituelles, sa taille d'échantillon effective diminue. Cela permet une comparaison facile de la représentativité d'un patient par rapport au jeu de données original.

Modèles logistiques

Les modèles logistiques sont utilisés pour des résultats binaires, comme si un patient vit ou meurt dans un certain délai. Dans ces cas, la taille d'échantillon effective est influencée non seulement par la fréquence des profils de patients, mais aussi par le résultat prédit lui-même. Quand le résultat prédit est très faible (proche de 0%) ou très élevé (proche de 100%), la taille d'échantillon effective peut être très grande. Cependant, si le profil d'un patient est plus rare, la taille d'échantillon effective pourrait être petite, indiquant moins de certitude.

Applications en pratique médicale

Dans les milieux cliniques, comprendre la taille d'échantillon effective peut avoir plusieurs applications :

Aider au développement de modèles

Lors de la création de modèles de prédiction, les chercheurs peuvent utiliser la taille d'échantillon effective pour s'assurer qu'ils incluent une variété diversifiée de patients. Cela aide à éviter les situations où certains types de patients sont sous-représentés, menant à des prédictions moins fiables. En visant une taille d'échantillon effective minimale pour tous les patients, les développeurs peuvent créer des modèles plus précis et utiles dans la pratique.

Valider les prédictions

Une fois le modèle créé, la taille d'échantillon effective peut être utilisée pour valider ses prédictions. En comparant la distribution des tailles d'échantillon effectives dans les données de validation à celles dans les données de développement, les chercheurs peuvent comprendre comment le modèle fonctionnera pour différents types de patients. Si les tailles d'échantillon effectives sont faibles pour certains groupes dans les données de validation, cela peut indiquer que ces patients ne sont pas bien représentés dans le modèle.

Communiquer les risques

Les médecins peuvent utiliser les tailles d'échantillon effectives pour améliorer la communication avec leurs patients. Cela peut faciliter la compréhension des risques par les patients et à quel point ces prédictions sont bien soutenues. Quand les patients ont des infos plus claires sur la base de leurs évaluations de risque, ils peuvent prendre des décisions plus éclairées sur leur santé.

Identifier les groupes sous-représentés

Mettre en œuvre des tailles d'échantillon effectives peut aussi aider à identifier des groupes de patients qui pourraient être négligés dans le développement de modèles de prédiction. C'est particulièrement important quand on considère des facteurs sociaux qui pourraient biaiser les données. En faisant attention aux tailles d'échantillon effectives, les prestataires de santé peuvent travailler pour s'assurer que les modèles sont équitables et applicables à tous les patients.

Défis et prochaines étapes

Bien que le concept de taille d'échantillon effective ait beaucoup d'avantages potentiels, il y a des défis pour son implémentation. Par exemple, la taille d'échantillon effective doit être calculée spécifiquement pour différents types de modèles, ce qui peut compliquer la communication dans la pratique clinique.

Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour étendre les applications de la taille d'échantillon effective à d'autres types de modèles de prédiction. Par exemple, les modèles qui se concentrent sur les taux de survie ou d'autres mesures basées sur le temps nécessitent des approches uniques étant donné qu'ils impliquent des complexités supplémentaires, comme le censurage.

De plus, développer des moyens plus conviviaux pour calculer et présenter la taille d'échantillon effective pourrait aider à rendre ce concept plus accessible aux professionnels de la santé et aux patients. Trouver des méthodes automatisées ou des outils pour le calcul en temps réel pourrait simplifier le processus d'intégration des tailles d'échantillon effectives dans la pratique clinique quotidienne.

Enfin, les discussions continues sur l'équité dans les algorithmes peuvent être complétées par l'utilisation de tailles d'échantillon effectives pour s'assurer que les modèles sont équitables et ne désavantagent pas un groupe particulier de patients.

Conclusion

La taille d'échantillon effective est un outil précieux pour comprendre et communiquer les Incertitudes dans les prédictions médicales. En fournissant une image plus claire de combien de données soutiennent une prédiction donnée, la taille d'échantillon effective améliore le processus de décision tant pour les prestataires de santé que pour les patients.

À mesure que le domaine de la modélisation prédictive en santé continue d'évoluer, une exploration plus approfondie de la taille d'échantillon effective pourrait mener à des modèles améliorés, une meilleure communication et des pratiques médicales plus équitables.

Source originale

Titre: Effective sample size: a measure of individual uncertainty in predictions

Résumé: Clinical prediction models are estimated using a sample of limited size from the target population, leading to uncertainty in predictions, even when the model is correctly specified. Generally, not all patient profiles are observed uniformly in model development. As a result, sampling uncertainty varies between individual patients' predictions. We aimed to develop an intuitive measure of individual prediction uncertainty. The variance of a patient's prediction can be equated to the variance of the sample mean outcome in n* hypothetical patients with the same predictor values. This hypothetical sample size n* can be interpreted as the number of similar patients n_eff that the prediction is effectively based on, given that the model is correct. For generalised linear models, we derived analytical expressions for the effective sample size. In addition, we illustrated the concept in patients with acute myocardial infarction. In model development, n_eff can be used to balance accuracy versus uncertainty of predictions. In a validation sample, the distribution of n_eff indicates which patients were more and less represented in the development data, and whether predictions might be too uncertain for some to be practically meaningful. In a clinical setting, the effective sample size may facilitate communication of uncertainty about predictions. We propose the effective sample size as a clinically interpretable measure of uncertainty in individual predictions. Its implications should be explored further for the development, validation and clinical implementation of prediction models.

Auteurs: Doranne Thomassen, Saskia le Cessie, Hans van Houwelingen, Ewout Steyerberg

Dernière mise à jour: 2023-09-18 00:00:00

Langue: English

Source URL: https://arxiv.org/abs/2309.09824

Source PDF: https://arxiv.org/pdf/2309.09824

Licence: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/

Changements: Ce résumé a été créé avec l'aide de l'IA et peut contenir des inexactitudes. Pour obtenir des informations précises, veuillez vous référer aux documents sources originaux dont les liens figurent ici.

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