Analizando los efectos del tratamiento en los datos de EHR

Los Registros Electrónicos de Salud (EHR) son colecciones de datos recopilados de un gran número de pacientes a lo largo del tiempo. Estos registros son valiosos para la investigación en salud porque ofrecen información sobre los resultados de los pacientes sin necesidad de costosos ensayos clínicos. Sin embargo, los EHR vienen con desafíos, especialmente cuando se trata de analizar los datos de manera precisa. A diferencia de los ensayos clínicos, donde los datos se recopilan con un objetivo específico, los datos de EHR se recogen principalmente para fines de tratamiento y facturación. Esto significa que los pacientes reciben tratamientos que no son asignados al azar, lo que puede introducir sesgos en el análisis. Además, a veces falta información importante del paciente, lo que dificulta obtener una comprensión clara de los Efectos del Tratamiento.

En este estudio, vemos cómo los investigadores pueden estimar mejor los efectos de los tratamientos cuando falta algunos datos. Nos enfocamos en la situación en la que los investigadores quieren averiguar si tratamientos específicos llevan a diferentes resultados, pero solo tienen información parcial sobre los pacientes involucrados. Nuestro objetivo es evaluar cómo se desempeñan diferentes métodos de análisis en estas circunstancias.

#Antecedentes

Cuando los investigadores estudian los efectos de tratamientos médicos, generalmente quieren entender el efecto promedio del tratamiento (ATE), es decir, la diferencia en resultados entre quienes reciben un tratamiento y quienes no. Esto se complica cuando falta alguna de la información de fondo necesaria sobre los pacientes (conocidos como Confusores).

En una situación ideal, los investigadores tendrían toda la información de confusión disponible para cada paciente. Sin embargo, a menudo este no es el caso en estudios del mundo real. Por ejemplo, en nuestro ejemplo sobre cirugía bariátrica, datos como el peso, la edad y las condiciones de salud de un paciente pueden estar completamente disponibles para algunos pacientes, mientras que otros detalles importantes, como su estado de fumador, están completamente ausentes para otros.

#Procedimientos de Estimación

Hay diferentes maneras de manejar los Datos faltantes y los confusores al intentar estimar los efectos del tratamiento. Un método común es simplemente ignorar a los pacientes que tienen información faltante, conocido como análisis de casos completos. Sin embargo, esto puede llevar a resultados sesgados, especialmente si los datos faltantes están relacionados con el tratamiento o el resultado.

Otro enfoque es usar Imputación, que significa llenar los datos faltantes basándose en otra información disponible. Después de imputar valores faltantes, se pueden usar métodos estándar, como el análisis de regresión, para tener en cuenta los factores de confusión. Los investigadores también pueden usar técnicas como el ponderado por probabilidad inversa, que ajusta la confusión en función de la probabilidad de que los pacientes reciban tratamientos particulares.

#Estudio de Simulación

Para evaluar la efectividad de varios métodos en el manejo de datos faltantes y confusión, realizamos una serie de simulaciones. El objetivo era entender cuándo varios métodos podrían funcionar bien y cuándo podrían fallar.

Basamos nuestras simulaciones en datos reales de un grupo de pacientes que se sometieron a cirugía bariátrica. Consideramos cómo las diferencias en la disponibilidad de datos y las relaciones entre variables podrían afectar el análisis. Por ejemplo, simulamos escenarios con uno o más confusores faltantes y diversas interacciones entre esos confusores.

#Proceso de Generación de Datos

Para crear los conjuntos de datos simulados, usamos modelos estadísticos basados en los datos del mundo real. Examinamos cómo diferentes variaciones en el proceso de generación de datos podrían influir en los resultados de nuestros diversos métodos de análisis.

Vimos diferentes métodos para llenar la información faltante de los confusores, incluyendo el uso de modelos de regresión y modelos no paramétricos más complejos. Esto nos permitió evaluar qué tan bien se desempeñaron nuestros métodos cuando los datos subyacentes se generaron de diferentes maneras.

#Resultados

A partir de nuestras simulaciones, encontramos varios patrones clave:

1. El Análisis de Casos Completos Lleva a Sesgo: Cuando excluimos a los pacientes con datos faltantes, vimos consistentemente un sesgo significativo en nuestros resultados. Las estimaciones de los efectos del tratamiento a menudo estaban notablemente alejadas de lo que deberían haber sido.

2. Modelos Flexibles Reducen el Sesgo: Usar modelos que permitían interacciones entre confusores llevó a estimaciones más precisas de los efectos del tratamiento. Incluir estas interacciones generalmente acercó nuestras estimaciones al valor verdadero.

3. Eficiencia con Flexibilidad: Sorprendentemente, aumentar la flexibilidad del modelo no siempre llevó a una disminución de la eficiencia. En muchos casos, los modelos flexibles proporcionaron mejores estimaciones y a veces funcionaron mejor que los métodos tradicionales.

4. Modelos No Paramétricos Muestran Potencial: Cuando usamos métodos no paramétricos-modelos que hacen menos suposiciones sobre los datos subyacentes-descubrimos que a menudo tenían un buen desempeño. Estos modelos pudieron captar relaciones complejas en los datos.

5. Importancia del Método de Imputación: La forma en que llenamos los datos faltantes fue crucial. En algunos escenarios, usar un método de imputación más simple llevó a peores resultados, mientras que en otros casos, funcionó lo suficientemente bien como para proporcionar estimaciones válidas.

6. Usar Todos los Datos Disponibles: Nuestros hallazgos destacaron que incluso cuando los datos están incompletos, usar toda la información disponible a través de imputación a menudo produjo mejores resultados que simplemente excluir los datos faltantes.

#Discusión

Los hallazgos de nuestro estudio de simulación indican que los investigadores que analizan datos de EHR deben considerar cuidadosamente cómo manejar los confusores faltantes. Ignorar los datos faltantes puede llevar a un sesgo sustancial en las estimaciones de los efectos del tratamiento. Por otro lado, opciones de modelado flexibles, como el uso de métodos semi-paramétricos o no paramétricos, pueden ayudar a mejorar la precisión de los resultados.

#Recomendaciones para los Analistas

Basado en nuestro estudio, sugerimos varias pautas para los investigadores que tratan con datos faltantes y confusión:

1. Adopta la Imputación: No dudes en usar técnicas de imputación. Son esenciales para aprovechar al máximo los datos disponibles y pueden reducir significativamente el sesgo.

2. Utiliza Modelos Flexibles: Emplear modelos flexibles puede mejorar la precisión de las estimaciones de los efectos del tratamiento. Los analistas deberían considerar usar métodos como modelos aditivos generales o bosques aleatorios.

3. Especificación Cuidadosa: Piensa bien en cómo especificas los modelos, especialmente en lo que respecta a las interacciones. Identificar correctamente las interacciones importantes puede llevar a mejores estimaciones.

4. Evalúa el Desempeño del Modelo: Evalúa regularmente cómo se desempeñan varios métodos en diferentes entornos. No hay una solución única, así que entender las fortalezas y debilidades de los diferentes enfoques es crucial.

5. Mantente Informado: Mantente al tanto de las últimas técnicas y prácticas en inferencia causal, especialmente a medida que continúan surgiendo nuevos métodos y herramientas.

En resumen, nuestros hallazgos apoyan la importancia de metodologías rigurosas en el análisis de datos de EHR. Al implementar estrategias efectivas de imputación y modelado, los investigadores pueden obtener resultados más confiables, llevando así a mejores insights sobre los efectos de los tratamientos en salud.