Entendendo o Tamanho de Amostra Eficaz em Previsões de Saúde
Um olhar mais de perto sobre o tamanho da amostra efetiva e seu papel nas previsões médicas.
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Índice
Quando os médicos usam Modelos para prever os resultados de saúde de um paciente, geralmente rola uma incerteza nessas previsões. Essa incerteza vem do fato de que esses modelos são baseados em um número limitado de pacientes de uma população maior. Nem todos os tipos de pacientes estão incluídos igualmente nos dados usados para criar esses modelos, o que significa que algumas previsões podem ser mais incertas que outras.
Esse artigo apresenta um conceito chamado "tamanho da amostra efetivo", que é uma forma de medir quão incerta é uma Previsão para um paciente específico.
O que é Tamanho da Amostra Efetivo?
O tamanho da amostra efetivo pode ser pensado como uma maneira de expressar quanta informação está disponível para fazer uma previsão para um paciente específico. Se a previsão para um paciente se baseia em dados de muitos pacientes semelhantes, o tamanho da amostra efetivo é grande, e há mais confiança de que a previsão é precisa. Por outro lado, se a situação de um paciente é rara ou diferente daquelas no conjunto de dados original, o tamanho da amostra efetivo é pequeno e a previsão pode ser menos confiável.
Em termos práticos, isso significa que para pacientes cujos perfis são muito diferentes dos do conjunto de dados original, as previsões devem ser tratadas com cautela. Para pacientes cujos perfis são mais comuns, as previsões podem geralmente ser consideradas mais válidas.
Por que a Incerteza Importa?
Entender a incerteza nas previsões é importante tanto para médicos quanto para pacientes. Se um médico diz a um paciente que o risco é "30%", esse número pode implicar um certo nível de certeza que nem sempre está representado nos dados subjacentes. Dar aos pacientes uma ideia mais clara de quão confiante o modelo está em suas previsões pode ajudar eles a tomarem decisões melhores sobre sua saúde.
Em muitos casos, as pessoas podem não entender termos estatísticos como "intervalos de confiança" ou "erros padrão". Esses termos são importantes para estatísticos, mas podem confundir os pacientes. Usando o tamanho da amostra efetivo como uma forma de explicar as previsões, os médicos podem comunicar Incertezas de uma maneira que os pacientes consigam entender. Dizer "essa previsão é baseada em 50 pacientes como você" dá uma ideia mais clara da confiabilidade da previsão.
Medindo Tamanho da Amostra Efetivo
Para entender como calcular o tamanho da amostra efetivo, considere isso no contexto de diferentes tipos de modelos preditivos.
Modelos Lineares
Em modelos lineares mais simples, o tamanho da amostra efetivo é calculado de maneira direta. Quanto mais comuns forem as características de um paciente nos dados usados para criar o modelo, maior será seu tamanho de amostra efetivo. Se as características de um paciente forem mais incomuns, seu tamanho de amostra efetivo diminui. Isso permite uma forma fácil de comparar quão representativo um paciente é em relação ao conjunto de dados original.
Modelos Logísticos
Modelos logísticos são usados para resultados binários, como se um paciente vive ou morre dentro de um certo período. Nesses casos, o tamanho da amostra efetivo é influenciado não só pela frequência dos perfis dos pacientes, mas também pelo resultado previsto em si. Quando o resultado previsto é muito baixo (perto de 0%) ou muito alto (perto de 100%), o tamanho da amostra efetivo pode ser muito grande. No entanto, se o perfil de um paciente for mais raro, o tamanho da amostra efetivo pode ser pequeno, indicando menos certeza.
Aplicações na Prática Médica
Em ambientes clínicos, entender o tamanho da amostra efetivo pode ter várias aplicações:
Ajudando no Desenvolvimento de Modelos
Ao criar modelos de previsão, os pesquisadores podem usar o tamanho da amostra efetivo para garantir que incluam uma variedade diversificada de pacientes. Isso ajuda a evitar situações em que certos tipos de pacientes estão sub-representados, levando a previsões menos confiáveis. Ao mirar em um tamanho de amostra efetivo mínimo para todos os pacientes, os desenvolvedores podem criar modelos que sejam mais precisos e úteis na prática.
Validando Previsões
Uma vez que um modelo é criado, o tamanho da amostra efetivo pode ser usado para validar suas previsões. Comparando a distribuição dos tamanhos de amostra efetivos nos dados de validação com aqueles nos dados de desenvolvimento, os pesquisadores podem entender quão bem o modelo funcionará para diferentes tipos de pacientes. Se os tamanhos de amostra efetivos forem baixos para certos grupos nos dados de validação, isso pode indicar que esses pacientes não estão bem representados no modelo.
Comunicar Riscos
Os médicos podem usar tamanhos de amostra efetivos para melhorar a comunicação com seus pacientes. Isso pode tornar mais fácil para os pacientes entenderem seus riscos e quão bem fundamentadas estão essas previsões. Quando os pacientes têm informações mais claras sobre a base de suas avaliações de risco, eles podem tomar decisões informadas sobre sua saúde.
Identificando Grupos Sub-representados
Implementar tamanhos de amostra efetivos também pode ajudar a identificar grupos de pacientes que podem ser negligenciados no desenvolvimento de modelos de previsão. Isso é particularmente importante ao considerar fatores sociais que podem enviesar os dados. Ao prestar atenção aos tamanhos de amostra efetivos, os provedores de saúde podem trabalhar para garantir que os modelos sejam justos e aplicáveis a todos os pacientes.
Desafios e Direções Futuras
Embora o conceito de tamanho da amostra efetivo tenha muitos benefícios potenciais, existem desafios para sua implementação. Por exemplo, o tamanho da amostra efetivo precisa ser calculado especificamente para diferentes tipos de modelos, o que pode complicar a comunicação na prática clínica.
Mais pesquisas são necessárias para expandir as aplicações do tamanho da amostra efetivo para outros tipos de modelos preditivos. Por exemplo, modelos que focam em taxas de sobrevivência ou outras medidas baseadas em tempo requerem abordagens únicas, já que envolvem complexidades adicionais, como censura.
Além disso, desenvolver maneiras mais amigáveis de calcular e apresentar o tamanho da amostra efetivo poderia ajudar a tornar esse conceito mais acessível para profissionais de saúde e pacientes. Encontrar métodos ou ferramentas automatizadas para cálculo em tempo real poderia agilizar o processo de incorporação de tamanhos de amostra efetivos na prática clínica diária.
Por fim, discussões contínuas sobre a justiça em algoritmos podem ser complementadas pelo uso de tamanhos de amostra efetivos para garantir que os modelos sejam equitativos e não desfavoreçam nenhum grupo específico de pacientes.
Conclusão
Tamanho da amostra efetivo é uma ferramenta valiosa para entender e comunicar incertezas em previsões médicas. Ao fornecer uma imagem mais clara de quanta informação apoia uma determinada previsão, o tamanho da amostra efetivo melhora o processo de tomada de decisão tanto para provedores de saúde quanto para pacientes.
À medida que o campo da modelagem preditiva na saúde continua a evoluir, uma exploração mais profunda do tamanho da amostra efetivo pode levar a modelos aprimorados, melhor comunicação e práticas médicas mais justas.
Título: Effective sample size: a measure of individual uncertainty in predictions
Resumo: Clinical prediction models are estimated using a sample of limited size from the target population, leading to uncertainty in predictions, even when the model is correctly specified. Generally, not all patient profiles are observed uniformly in model development. As a result, sampling uncertainty varies between individual patients' predictions. We aimed to develop an intuitive measure of individual prediction uncertainty. The variance of a patient's prediction can be equated to the variance of the sample mean outcome in n* hypothetical patients with the same predictor values. This hypothetical sample size n* can be interpreted as the number of similar patients n_eff that the prediction is effectively based on, given that the model is correct. For generalised linear models, we derived analytical expressions for the effective sample size. In addition, we illustrated the concept in patients with acute myocardial infarction. In model development, n_eff can be used to balance accuracy versus uncertainty of predictions. In a validation sample, the distribution of n_eff indicates which patients were more and less represented in the development data, and whether predictions might be too uncertain for some to be practically meaningful. In a clinical setting, the effective sample size may facilitate communication of uncertainty about predictions. We propose the effective sample size as a clinically interpretable measure of uncertainty in individual predictions. Its implications should be explored further for the development, validation and clinical implementation of prediction models.
Autores: Doranne Thomassen, Saskia le Cessie, Hans van Houwelingen, Ewout Steyerberg
Última atualização: 2023-09-18 00:00:00
Idioma: English
Fonte URL: https://arxiv.org/abs/2309.09824
Fonte PDF: https://arxiv.org/pdf/2309.09824
Licença: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
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