Analyser les effets de traitement dans les données EHR

Les Dossiers de santé électroniques (DSE) sont des collections de données rassemblées à partir d’un grand nombre de patients au fil du temps. Ces dossiers sont précieux pour la recherche dans le domaine de la santé, car ils offrent des aperçus sur les résultats des patients sans avoir besoin d'essais cliniques coûteux. Cependant, les DSE posent des défis, surtout quand il s'agit d'analyser les données de manière précise. Contrairement aux essais cliniques, où les données sont recueillies avec un but précis, les données des DSE sont collectées principalement pour des raisons de traitement et de facturation. Ça veut dire que les patients reçoivent des traitements qui ne sont pas assignés de manière aléatoire, ce qui peut introduire des biais dans l'analyse. En plus, des infos importantes sur les patients manquent parfois, ce qui complique la compréhension des effets des traitements.

Dans cette étude, on examine comment les chercheurs peuvent mieux estimer les effets des traitements quand certaines données sont manquantes. On se concentre sur la situation où les chercheurs veulent savoir si des traitements spécifiques mènent à des résultats différents, mais qu'ils n'ont que des infos partielles sur les patients concernés. On vise à évaluer comment différentes méthodes d'analyse fonctionnent dans ces conditions.

#Background

Quand les chercheurs étudient les effets des traitements médicaux, ils veulent généralement comprendre l'effet moyen du traitement (EAT) - c’est-à-dire la différence de résultats entre ceux qui reçoivent un traitement et ceux qui ne le reçoivent pas. Ça devient compliqué quand certaines des infos nécessaires sur les patients (appelées Confondants) sont manquantes.

Dans une situation idéale, les chercheurs auraient toutes les infos confondantes disponibles pour chaque patient. Cependant, ce n'est souvent pas le cas dans les études réelles. Par exemple, dans notre exemple concernant la chirurgie bariatrique, des données comme le poids, l'âge et les conditions de santé d'un patient peuvent être entièrement disponibles pour certains patients, tandis que d'autres infos importantes-comme leur statut de fumeur-sont complètement manquantes pour d'autres.

#Estimation Procedures

Il existe différentes façons de gérer les Données manquantes et les confondants quand on essaie d'estimer les effets des traitements. Une méthode courante consiste à simplement ignorer les patients ayant des informations manquantes, ce qu'on appelle l'analyse des cas complets. Cependant, cela peut conduire à des résultats biaisés, surtout si les données manquantes sont liées au traitement ou au résultat.

Une autre approche est d'utiliser l'Imputation, ce qui signifie remplir les données manquantes en se basant sur d'autres informations disponibles. Après avoir imputé les valeurs manquantes, les méthodes standard, comme l'analyse de régression, peuvent être utilisées pour tenir compte des facteurs de confusion. Les chercheurs peuvent aussi utiliser des techniques comme le poids de probabilité inverse, qui ajuste les confondants en fonction de la probabilité que les patients reçoivent des traitements particuliers.

#Simulation Study

Pour évaluer l'efficacité de différentes méthodes pour gérer les données manquantes et les confondants, on a mené une série de simulations. L'objectif était de comprendre dans quelles conditions diverses méthodes pouvaient bien fonctionner et quand elles pourraient échouer.

On a basé nos simulations sur des données réelles d'un groupe de patients ayant subi une chirurgie bariatrique. On a considéré comment les différences dans la disponibilité des données et les relations entre les variables pouvaient affecter l'analyse. Par exemple, on a simulé des scénarios avec un ou plusieurs confondants manquants et des interactions variées parmi ces confondants.

#Data Generation Process

Pour créer les ensembles de données simulées, on a utilisé des modèles statistiques basés sur les données du monde réel. On a examiné comment différentes variations dans le processus de génération des données pouvaient influencer les résultats de nos diverses méthodes d'analyse.

On a exploré différentes méthodes pour remplir les informations manquantes sur les confondants, y compris l'utilisation de modèles de régression et des modèles non paramétriques plus complexes. Cela nous a permis d'évaluer l’efficacité de nos méthodes lorsque les données sous-jacentes étaient générées de différentes manières.

#Results

De nos simulations, on a trouvé plusieurs tendances clés :

1. L'analyse des cas complets entraîne un biais : Quand on a écarté les patients avec des données manquantes, on a systématiquement vu un biais significatif dans nos résultats. Les estimations des effets des traitements étaient souvent très éloignées de ce qu'elles auraient dû être.

2. Les modèles flexibles réduisent le biais : Utiliser des modèles qui permettaient des interactions entre les confondants a conduit à des estimations plus précises des effets des traitements. Inclure ces interactions a généralement rapproché nos estimations de la vraie valeur.

3. Efficacité avec flexibilité : Étonnamment, augmenter la flexibilité du modèle n'a pas toujours entraîné une baisse de l'efficacité. Dans de nombreux cas, les modèles flexibles ont fourni de meilleures estimations et ont parfois mieux fonctionné que les méthodes traditionnelles.

4. Les modèles non paramétriques montrent du potentiel : Quand on a utilisé des méthodes non paramétriques - des modèles qui font moins d'assomptions sur les données sous-jacentes - on a constaté qu'ils fonctionnaient souvent bien. Ces modèles ont pu capturer des relations complexes dans les données.

5. Importance de la méthode d'imputation : La façon dont on a rempli les données manquantes était cruciale. Dans certains scénarios, utiliser une méthode d'imputation plus simple a conduit à de moins bons résultats, tandis que dans d'autres cas, cela a suffi à fournir des estimations valides.

6. Utiliser toutes les données disponibles : Nos résultats ont montré que même quand les données sont incomplètes, utiliser toutes les informations disponibles grâce à l'imputation donne souvent de meilleurs résultats que de simplement exclure les données manquantes.

#Discussion

Les résultats de notre étude de simulation indiquent que les chercheurs qui analysent les données DSE doivent soigneusement considérer comment gérer les confondants manquants. Ignorer les données manquantes peut entraîner un biais substantiel dans les estimations des effets des traitements. D'un autre côté, des choix de modélisation flexibles, comme l'utilisation de méthodes semi-paramétriques ou non paramétriques, peuvent aider à améliorer la précision des résultats.

#Recommendations for Analysts

Sur la base de notre étude, on propose plusieurs lignes directrices pour les chercheurs qui traitent des données manquantes et des confondants :

1. Adoptez l'imputation : N'hésitez pas à utiliser des techniques d'imputation. Elles sont essentielles pour tirer le meilleur parti des données disponibles et peuvent réduire considérablement le biais.

2. Utilisez des modèles flexibles : Employer des modèles flexibles peut améliorer la précision des estimations des effets des traitements. Les analystes devraient envisager d'utiliser des méthodes comme les modèles additives généralisés ou les forêts aléatoires.

3. Spécification soignée : Soyez attentif à la manière dont vous spécifiez vos modèles, surtout en ce qui concerne les interactions. Identifier correctement les interactions importantes peut conduire à de meilleures estimations.

4. Évaluez la performance du modèle : Évaluez régulièrement comment différentes méthodes fonctionnent dans divers contextes. Il n'y a pas de solution universelle, donc comprendre les forces et faiblesses des différentes approches est crucial.

5. Restez informé : Tenez-vous au courant des dernières techniques et pratiques en inférence causale, surtout à mesure que de nouvelles méthodes et outils continuent d'émerger.

En résumé, nos résultats soutiennent l'importance de méthodologies rigoureuses dans l'analyse des données DSE. En mettant en œuvre des stratégies d'imputation et de modélisation efficaces, les chercheurs peuvent obtenir des résultats plus fiables, menant ainsi à de meilleures informations sur les effets des traitements dans le domaine de la santé.