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Abordando Problemas de Positividade em Estudos de Pesquisa

Novos métodos melhoram como os achados se aplicam a diferentes grupos em estudos de saúde.

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Quando os pesquisadores querem entender os efeitos de ações específicas, como tratamentos médicos ou intervenções, eles costumam fazer estudos. No entanto, esses estudos nem sempre incluem todo mundo que eles querem ajudar. Isso gera um problema chamado Transportabilidade, onde os pesquisadores precisam aplicar os achados de um grupo de pessoas a outro grupo. Esse processo geralmente assume que as Características (ou covariáveis) de ambos os grupos são parecidas.

Uma parte chave para fazer estimativas precisas envolve algo chamado Positividade. Isso significa que as características vistas no estudo original também precisam ser vistas no grupo-alvo. Infelizmente, regras rigorosas sobre quem pode ser incluído em um estudo podem quebrar essa suposição, dificultando o uso dos achados para a população mais ampla.

Para consertar isso, os pesquisadores costumam ter algumas opções. Eles podem limitar o grupo-alvo para combinar com o grupo do estudo ou reduzir as características que eles analisam. Porém, ambos os métodos podem levar a resultados menos confiáveis. Em vez disso, uma nova abordagem combina métodos estatísticos com Modelos de Simulação para lidar melhor com as questões de positividade.

O Problema das Violações de Positividade

Quando os pesquisadores querem saber como um tratamento específico vai se sair, eles frequentemente realizam estudos ou testes. O objetivo é entender claramente como o tratamento funciona em certos grupos. No entanto, se os participantes desses estudos não representam a população mais ampla, os resultados podem ser enganosos.

As violações de positividade acontecem quando as condições necessárias para uma comparação válida não são atendidas. Em termos simples, isso significa que nem toda situação ou grupo possível está incluído no estudo. Isso pode ser devido a regras rígidas sobre quem pode participar ou outros obstáculos práticos. Por exemplo, se um estudo inclui apenas homens, suas descobertas podem não se aplicar às mulheres, mesmo que o mesmo tratamento seja considerado para ambos.

Para analisar os dados de forma eficaz, os pesquisadores propuseram métodos para corrigir essas violações. Os métodos mais comuns envolvem limitar a população-alvo ou reduzir o número de características analisadas. No entanto, ambas as abordagens vêm com seu próprio conjunto de problemas.

Métodos Tradicionais para Abordar a Positividade

Restringindo a População-Alvo

Uma maneira de lidar com questões de positividade é restringir o foco a um subgrupo específico que combine com o estudo original. Embora esse método possa parecer simples, ele geralmente leva a mais problemas do que soluções. Por exemplo, se a pergunta de pesquisa for sobre como melhorar as taxas de teste para uma doença entre todos os gêneros, mas o estudo incluir apenas homens, mudar a pergunta para focar apenas em homens limita as percepções para as mulheres.

Restringindo o Conjunto de Covariáveis

Outra abordagem é limitar as características consideradas na análise. Por exemplo, se o gênero for omitido, pode parecer que o teste é igualmente eficaz para todos. No entanto, essa suposição pode ser perigosa, pois ignora diferenças importantes entre os gêneros. Ignorar características chave pode levar a resultados tendenciosos e decisões ruins em saúde pública.

A Necessidade de um Novo Método

Diante dos problemas com os métodos tradicionais, os pesquisadores perceberam que uma nova abordagem era necessária. Esse novo método poderia combinar análise estatística com modelagem de simulação para lidar com violações de positividade de forma mais eficaz.

Síntese de Modelos: Uma Nova Abordagem

A abordagem proposta junta Modelos Estatísticos tradicionais e técnicas de simulação. Modelos de simulação permitem que os pesquisadores criem cenários hipotéticos que podem não existir diretamente em seus dados, mas que ainda podem fornecer insights úteis.

Ao misturar esses dois métodos, os pesquisadores podem entender melhor as incertezas envolvidas e os impactos potenciais de diferentes ações. Por exemplo, ao estimar os efeitos de oferecer um novo tipo de teste de IST, esse método combinado pode fornecer resultados mais confiáveis em comparação a depender apenas de conjuntos de dados restritos.

Um Cenário de Exemplo

Vamos considerar uma clínica que quer aumentar os testes de IST entre seus pacientes. Eles têm duas opções: oferecer kits de auto-coleta que podem ser pedidos online ou fornecer testes padrão presenciais através de mensagens de texto. No entanto, a clínica não tem recursos para conduzir seu próprio teste. Eles têm acesso a dados de outra clínica que testou essas duas opções.

Nesse cenário, a clínica precisa saber quão eficaz cada método é para sua população de pacientes, que inclui tanto homens quanto mulheres. No entanto, o estudo original incluiu apenas homens, levando a desafios na aplicação desses resultados a uma população de gêneros mistos.

Abordando a Pergunta de Pesquisa

A clínica precisa descobrir a diferença nas taxas de teste de IST entre as duas opções para seus pacientes. Isso requer uma compreensão clara de como cada opção funcionaria no grupo de pacientes mais amplo. Usar apenas os dados do estudo anterior que incluiu apenas homens seria insuficiente.

Os pesquisadores podem utilizar três soluções potenciais para enfrentar essa questão:

  1. Restringindo a População-Alvo: Essa opção envolveria olhar apenas para homens na clínica. Embora permita uma análise simples, ignora as pacientes femininas da clínica.

  2. Restringindo o Conjunto de Covariáveis: Aqui, os pesquisadores analisariam apenas a idade, ignorando o gênero. Essa abordagem também corre o risco de fazer suposições incorretas, já que trata homens e mulheres da mesma forma.

  3. Síntese de Modelos: Esse método inovador combina tanto a modelagem estatística quanto a modelagem de simulação, permitindo uma análise mais precisa e abrangente. Ele pode incorporar informações externas, incluindo conhecimento sobre como as mulheres respondem a diferentes métodos de teste.

A Síntese de Modelos em Ação

Como Funciona a Síntese de Modelos

Para implementar a síntese de modelos, os pesquisadores podem usar tanto as informações estatísticas dos dados existentes da clínica quanto os modelos de simulação. O modelo de simulação leva em conta informações coletadas de outros estudos, observações ou opiniões de especialistas. Assim, os pesquisadores podem estimar melhor como tanto homens quanto mulheres poderiam responder às opções de teste de IST.

Usando modelos estatísticos, os pesquisadores podem estimar a eficácia de cada método de teste com base nos dados disponíveis. Em seguida, ao aplicar modelos de simulação que consideram as diferenças de gênero, eles podem refinar suas estimativas.

Aplicação Prática

Na prática, a síntese de modelos poderia envolver várias etapas:

  • Coletar Dados Empíricos: Os pesquisadores coletam dados sobre a eficácia de várias opções de teste de IST de estudos anteriores.

  • Criar um Modelo de Simulação: Desenvolver um modelo que simule como diferentes características, como idade e gênero, afetam os resultados dos testes.

  • Estimar Parâmetros Usando Ambos os Modelos: Combinar dados da clínica com os resultados da simulação para obter uma visão mais ampla da eficácia dos testes.

  • Analisar Resultados: Usar os achados combinados para informar decisões em saúde pública e melhorar a cobertura de testes de IST entre todos os pacientes.

Desafios e Considerações

Embora a síntese de modelos ofereça soluções promissoras, existem desafios a serem considerados:

Qualidade e Disponibilidade dos Dados

O sucesso da síntese de modelos depende fortemente da qualidade das informações externas usadas. Se os dados ou conhecimentos coletados forem falhos ou tendenciosos, isso pode levar a conclusões imprecisas. Os pesquisadores devem selecionar cuidadosamente suas fontes e ser transparentes sobre suas suposições.

Complexidade na Modelagem

Combinar modelos estatísticos e de simulação pode introduzir complexidade na análise. Há muitos fatores a serem considerados, e navegar por eles pode exigir expertise em ambos os campos. Os pesquisadores devem ter cuidado para garantir que seus modelos sejam construídos corretamente e que os resultados sejam interpretáveis.

Equilibrando Assunções e Realismo

Todo modelo é baseado em certas suposições. Os pesquisadores devem encontrar um equilíbrio entre fazer suposições razoáveis e garantir que seus modelos permaneçam realistas. Suposições excessivamente simplistas podem levar a resultados enganosos, enquanto modelos excessivamente complexos podem ser difíceis de implementar ou interpretar.

Conclusão

A transportabilidade na pesquisa é um conceito crucial ao aplicar descobertas de uma população a outra. Tradicionalmente, os pesquisadores trabalharam dentro das restrições dos dados, muitas vezes complicando a tarefa de entender os efeitos em grupos diversos.

A combinação de modelagem estatística e de simulação através da síntese de modelos é uma ferramenta poderosa para abordar questões como violações de positividade. Ao reunir diferentes fontes de dados e entendimentos, essa abordagem abre caminho para conclusões mais precisas que podem informar melhores decisões em saúde pública.

À medida que os pesquisadores continuam refinando suas metodologias, a promessa da síntese de modelos tem um potencial significativo para melhorar os resultados de saúde para uma variedade mais ampla de populações.

Fonte original

Título: Transportability without positivity: a synthesis of statistical and simulation modeling

Resumo: When estimating an effect of an action with a randomized or observational study, that study is often not a random sample of the desired target population. Instead, estimates from that study can be transported to the target population. However, transportability methods generally rely on a positivity assumption, such that all relevant covariate patterns in the target population are also observed in the study sample. Strict eligibility criteria, particularly in the context of randomized trials, may lead to violations of this assumption. Two common approaches to address positivity violations are restricting the target population and restricting the relevant covariate set. As neither of these restrictions are ideal, we instead propose a synthesis of statistical and simulation models to address positivity violations. We propose corresponding g-computation and inverse probability weighting estimators. The restriction and synthesis approaches to addressing positivity violations are contrasted with a simulation experiment and an illustrative example in the context of sexually transmitted infection testing uptake. In both cases, the proposed synthesis approach accurately addressed the original research question when paired with a thoughtfully selected simulation model. Neither of the restriction approaches were able to accurately address the motivating question. As public health decisions must often be made with imperfect target population information, model synthesis is a viable approach given a combination of empirical data and external information based on the best available knowledge.

Autores: Paul N Zivich, Jessie K Edwards, Eric T Lofgren, Stephen R Cole, Bonnie E Shook-Sa, Justin Lessler

Última atualização: 2024-01-03 00:00:00

Idioma: English

Fonte URL: https://arxiv.org/abs/2303.01572

Fonte PDF: https://arxiv.org/pdf/2303.01572

Licença: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/

Alterações: Este resumo foi elaborado com a assistência da AI e pode conter imprecisões. Para obter informações exactas, consulte os documentos originais ligados aqui.

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