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Novo Modelo de Transplante de Coração Mostra Potencial

Um novo modelo de risco visa melhorar a priorização de pacientes para transplante de coração.

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O processo de conseguir um Transplante de Coração pode ser complicado, especialmente na hora de decidir quem vai receber um coração de doador primeiro. A Rede de Procura e Transplante de Órgãos (OPTN) introduziu uma nova forma de classificar os pacientes com base em quão doentes eles estão. Essa mudança foi feita para ajudar quem mais precisa de um coração. Porém, esse novo sistema já recebeu críticas por ser subjetivo e não refletir com precisão o quão em risco os pacientes estão enquanto aguardam o transplante.

O Sistema Atual de Alocação de Corações

Em 2018, um novo sistema de seis níveis foi desenvolvido para classificar os pacientes com base na sua situação médica enquanto aguardavam um coração. Esse sistema foi criado para melhor categorizar a complexidade das doenças cardíacas. Porém, muitos profissionais apontaram que esse sistema muitas vezes resulta em resultados inconsistentes. Um grande número de pacientes acaba colocando nas duas primeiras categorias, não com base em critérios rigorosos, mas sim nas opiniões individuais dos médicos. Como resultado, há preocupações de que essa abordagem não identifique de forma consistente aqueles que estão mais em risco de morrer enquanto esperam por um coração.

Além disso, pesquisas mostraram que desde a mudança na política, as taxas de sobrevivência após o transplante diminuíram significativamente. Há uma necessidade clara de um método melhor para avaliar quais pacientes precisam urgentemente de um novo coração.

A Necessidade de um Modelo Melhor

Atualmente, não existe um modelo formal para avaliar com precisão quão seriamente doentes estão os pacientes enquanto estão na lista de espera por um coração. Embora existam algumas ferramentas para ajudar a avaliar pacientes com Insuficiência Cardíaca, elas não preveem efetivamente a probabilidade de morte enquanto aguardam um transplante. Estudos recentes destacaram a lacuna no sistema e enfatizaram a necessidade de uma forma mais precisa de classificar os pacientes com base na urgência médica deles.

Outros sistemas de transplante de órgãos, como os de transplantes de fígado, usaram com sucesso modelos preditivos para avaliar o risco dos pacientes e fazer triagem de forma adequada. Um modelo desse tipo também é urgentemente necessário em transplantes de coração. Para preencher essa lacuna, os pesquisadores usaram dados do Registro Científico de Recebedores de Transplantes (SRTR) para criar e testar três novos modelos preditivos com o intuito de medir a probabilidade de pacientes na lista de espera com insuficiência cardíaca morrerem em 30 dias, 90 dias e um ano.

Fontes de Dados

A pesquisa se baseou em dados históricos do SRTR, que coleta informações sobre todos os doadores, pacientes que esperam transplantes e aqueles que já receberam transplantes nos EUA. Esse banco de dados abrangente é supervisionado pela Administração de Recursos e Serviços de Saúde, garantindo que os dados sejam confiáveis. Os autores do estudo são responsáveis por interpretar os dados que analisaram.

População do Estudo

Esse estudo focou em pacientes adultos que estavam na lista de espera para um transplante de coração e tinham resultados laboratoriais completos. Um total de 1.965 pacientes se registraram entre 1º de janeiro de 2008 e 2 de setembro de 2022. Os pesquisadores dividiram esses pacientes em dois grupos: um grupo foi usado para criar os modelos preditivos e o outro para testar como esses modelos funcionavam. Essa abordagem garantiu que os modelos pudessem ser avaliados sem viés.

Ética do Estudo

A ética é importante na pesquisa. Neste estudo, todos os participantes deram consentimento informado, ou seja, entenderam o estudo e concordaram em participar. Um comitê de ética também revisou o estudo e confirmou que não envolveu pesquisa com sujeitos humanos. Importante destacar que o estudo não foi financiado por qualquer subsídio, e os autores relataram não ter conflitos de interesse.

Analisando Dados Faltantes

Um desafio enfrentado durante o estudo foi a falta de dados laboratoriais. Os pesquisadores examinaram dois grupos: um com dados completos e outro com alguns dados faltando. Eles usaram vários métodos estatísticos para analisar as diferenças entre esses grupos e determinar como a falta de dados poderia impactar os resultados da pesquisa. No final, eles resolveram a ausência de dados aplicando um método para preencher as lacunas, permitindo uma análise mais abrangente.

Selecionando Variáveis Importantes

Para que os modelos fossem úteis na vida real, os pesquisadores escolheram doze variáveis dos pacientes que eram relevantes e fáceis de acessar. Essas variáveis precisavam ser capazes de diferenciar os pacientes com base no risco e não deveriam se sobrepor demais. Eles examinaram cuidadosamente as relações entre essas variáveis para garantir que fornecessem informações claras e distintas.

Fórmulas de Pontuação de Risco

Os pesquisadores desenvolveram uma pontuação de risco com base na probabilidade de morte dos pacientes na lista de espera. Eles criaram equações que consideravam vários indicadores de saúde para calcular uma pontuação para cada paciente. Essa pontuação ajuda a determinar quão séria é a condição de um paciente, ajudando a priorizá-los na lista de espera.

Criando um Índice de Risco em Camadas

Para classificar os pacientes de forma eficaz, os pesquisadores estabeleceram um índice de risco em sete níveis com base nas pontuações de risco. Esse sistema permite que os prestadores de saúde avaliem com que urgência cada paciente precisa de um transplante de coração. Ao estudar a relação entre as pontuações de risco e as taxas reais de Mortalidade, eles puderam ajustar o modelo para garantir precisão.

Validando os Modelos

Os pesquisadores avaliaram rigorosamente os modelos para garantir que eles previam com precisão as taxas de mortalidade a curto prazo dos pacientes. Eles usaram um processo chamado validação cruzada, que envolve testar os modelos em diferentes conjuntos de dados para avaliar sua confiabilidade. Os resultados demonstraram forte precisão na previsão dos desfechos dos pacientes, reforçando a validade dos modelos.

Resultados dos Modelos

As descobertas dos modelos mostraram resultados promissores. Os pesquisadores relataram que os modelos preditivos forneciam uma estimativa precisa da probabilidade de morte dos pacientes que aguardavam transplantes de coração. A precisão geral dos modelos foi impressionante, confirmando sua confiabilidade em identificar pacientes que precisam de atendimento urgente.

Implicações do CHARM Score

A nova pontuação de risco, chamada de Modelo de Risco de Agudeza de Insuficiência Cardíaca do Colorado (CHARM), pode transformar a forma como os transplantes de coração são alocados. Ela pode padronizar o processo, fornecendo uma forma clara e objetiva de avaliar os pacientes com base em quão urgente são suas situações médicas. Com a pontuação CHARM, os prestadores de saúde podem reavaliar os pacientes regularmente, fazendo ajustes nas suas pontuações de risco conforme necessário. Esse monitoramento constante ajuda a garantir que os pacientes mais criticamente enfermos sejam priorizados para o transplante, melhorando os resultados e as taxas de sobrevivência.

Conclusão

Em resumo, o Modelo de Risco de Agudeza de Insuficiência Cardíaca do Colorado representa um avanço significativo no campo do transplante de coração. É o primeiro modelo desse tipo a classificar com precisão os pacientes com base em seu risco de mortalidade enquanto aguardam um transplante de coração. Com uma forte capacidade preditiva, a pontuação CHARM pode oferecer uma medida justa e objetiva de urgência, aprimorando os processos de alocação de órgãos e, em última análise, salvando vidas. Ao confiar em variáveis claras e clinicamente relevantes, esse modelo visa abordar as falhas dos sistemas anteriores e fornecer uma solução muito necessária para melhorar os resultados dos transplantes de coração.

Fonte original

Título: The Colorado Heart Failure Acuity Risk Model (CHARM) Score: A Mortality Risk Model for Waitlisted Cardiac Transplant Patients

Resumo: ImportanceAlthough the Organ Procurement and Transplantation network provides structured policies and guidance for waitlisted cardiac transplant patients, the heart transplantation community lacks a mathematical model that can accurately estimate the short-term risk of death associated with being waitlisted. Importantly, the CHARM score provides a risk management and ranking system for patients based on a well-defined and sensitive medical urgency metric. ObjectiveWe had three primary objectives in completing this study. First, to increase relevance and applicability, we selected patient attributes that were clinically justified and readily available. Second, we designed and implemented an intuitive, formal system that accurately defined the relative risk of death while being waitlisted at 30-day, 90-day, and 1-year censoring periods. Third, we developed and validated a medical urgency metric that is intuitive, practical, and can be implemented nationally. DesignWe present a multivariable, prognostic model and risk management strategy for adult waitlisted heart transplant patients (N=1,965) from the Scientific Registry of Transplant Recipients (SRTR) database that were waitlisted from January 1, 2008, to September 2, 2022. To independently validate each model, we randomly split this cohort into a discovery set (N=1,174) and validation set (N=784). Twelve independent patient attributes were selected, and three linear regression formulas were derived to estimate and rank the relative risk of dying while waitlisted. Four independent validation methods were used to measure each models performance as a classifier and ranking system. SettingThe United States ParticipantsThis cohort (N=1,965) consisted of adult heart transplant candidates without missing laboratory data who were placed on the waitlist from January 1, 2008, to September 2, 2022. Patients listed for multi-organ transplantation were excluded. Patients with missing laboratory data were analyzed independently. ExposuresThe short-term risk of death remaining on the heart transplant waitlist. Main Outcomes and MeasuresThe primary outcome of this study was the design, development, and validation of a formal risk management system for waitlisted heart transplant candidates experiencing end-stage heart failure. We derived three linear regression formulas and calibrated a seven-tiered risk index to accurately rank patients who were more likely to die on the waitlist at 30-day (30D), 90-day (90D), and 1-year (1Y) censoring periods. Four independent validation methods were used to measure each models classification and ranking performance. ResultsUsing six interaction terms, we applied the 5-fold cross-validation procedure to the CHARM to discover an area under the ROC curve of 96.4%, 90.4.%, and 78% for the 30D, 90D, and 1Y models, respectively. The mean positive predictive values of the tiered risk system were 99.2% (30D), 94.1% (90D), and 88% (1Y). Risk indices for all three models were >99% correlated to the observed mortality rate across the seven tiers for the 30D, 90D, and 1Y models. Conclusions and RelevanceWe designed, implemented, and validated an intuitive and formal risk scoring and ranking system which is ideal for prioritizing waitlisted heart failure patients based on a well-defined medical urgency metric. The CHARM score provides extreme sensitivity in predicting short-term mortality outcomes. The CHARM score is extensible to larger patient populations experiencing end-stage heart failure. KEY POINTS QuestionCan pre-operative patient characteristics be used to develop a formal system to accurately estimate, rank, and predict the relative short-term mortality of waitlisted heart transplant patients? FindingsUsing twelve patient attributes, we derived three linear regression equations to accurately predict the 30-day, 90-day, and 1-year mortality of waitlisted heart transplant patients. We developed and calibrated a seven-tiered risk index for each model that was 99% correlated to the observed mortality rate. Using several independent validation methods, we achieved extreme sensitivity (>98%) in ordinally ranking patient groups who were more likely to survive 30 days on the waitlist. Model performance was measured using the area under the receiver operating characteristic (ROC) curve. Using six interaction terms, the area under the ROC curve was 96.4% (30-day), 90.4% (90-day), and 78% (1-year). MeaningOur models accurately discriminate among patient subgroups who are more likely to die while waitlisted. Because our tiered ranking system is simple, extremely sensitive, and well calibrated, it is ideal for prioritizing waitlisted heart transplant patients based on a well-defined medical urgency score. These models are generalized and therefore extensible to defining medical urgency in larger patient populations experiencing end-stage heart failure.

Autores: John Stephen Malamon, R. Murphy, S. Y. Park, L. A. Allen, A. V. Ambardekar, J. C. Cleveland, M. T. Cain, B. Kaplan, J. R. H. Hoffman

Última atualização: 2023-09-01 00:00:00

Idioma: English

Fonte URL: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2023.08.30.23294870

Fonte PDF: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2023.08.30.23294870.full.pdf

Licença: https://creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0/

Alterações: Este resumo foi elaborado com a assistência da AI e pode conter imprecisões. Para obter informações exactas, consulte os documentos originais ligados aqui.

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