Analisando Efeitos de Tratamento em Dados de EHR

Os registros eletrônicos de saúde (EHR) são coleções de dados coletados de um grande número de pacientes ao longo do tempo. Esses registros são valiosos para a pesquisa em saúde, pois fornecem insights sobre os resultados dos pacientes sem a necessidade de ensaios clínicos caros. No entanto, os EHRs trazem desafios, especialmente quando se trata de analisar os dados de forma precisa. Diferente dos ensaios clínicos, onde os dados são coletados com um objetivo específico, os dados dos EHRs são coletados principalmente para tratamento e faturamento. Isso significa que os pacientes recebem tratamentos que não são atribuídos aleatoriamente, o que pode introduzir viés na análise. Além disso, informações importantes dos pacientes às vezes estão faltando, tornando difícil obter uma compreensão clara dos Efeitos do Tratamento.

Neste estudo, olhamos para como os pesquisadores podem estimar melhor os efeitos dos tratamentos quando alguns dados estão ausentes. Focamos na situação em que os pesquisadores querem descobrir se tratamentos específicos levam a resultados diferentes, mas só têm informações parciais sobre os pacientes envolvidos. Nosso objetivo é avaliar como diferentes métodos de análise se saem nessas circunstâncias.

#Contexto

Quando os pesquisadores estudam os efeitos de tratamentos médicos, geralmente querem entender o efeito médio do tratamento (ATE) - ou seja, a diferença nos resultados entre aqueles que recebem um tratamento e aqueles que não recebem. Isso se complica quando algumas das informações necessárias sobre os pacientes (conhecidas como confundidores) estão faltando.

Em uma situação ideal, os pesquisadores teriam todas as informações de confusão disponíveis para cada paciente. No entanto, isso muitas vezes não acontece em estudos do mundo real. Por exemplo, em nosso exemplo sobre cirurgia bariátrica, dados como peso, idade e condições de saúde de um paciente podem estar completamente disponíveis para alguns, enquanto outros detalhes importantes - como o status de fumante - estão completamente ausentes para outros.

#Procedimentos de Estimativa

Existem diferentes formas de lidar com dados ausentes e confundidores ao tentar estimar os efeitos do tratamento. Um método comum é simplesmente desconsiderar os pacientes que têm informações faltando, conhecido como análise de casos completos. No entanto, isso pode levar a resultados enviesados, especialmente se os dados ausentes estiverem relacionados ao tratamento ou ao resultado.

Outra abordagem é usar Imputação, que significa preencher os dados ausentes com base em outras informações disponíveis. Após imputar os valores faltantes, métodos padrão, como análise de regressão, podem ser usados para levar em conta os fatores de confusão. Os pesquisadores também podem usar técnicas como ponderação de probabilidade inversa, que ajusta a confusão com base na probabilidade de os pacientes receberem tratamentos específicos.

#Estudo de Simulação

Para avaliar a eficácia de vários métodos no tratamento de dados ausentes e confusão, realizamos uma série de simulações. O objetivo era entender quando vários métodos poderiam funcionar bem e quando poderiam falhar.

Baseamos nossas simulações em dados reais de um grupo de pacientes que passaram por cirurgia bariátrica. Consideramos como as diferenças na disponibilidade de dados e as relações entre as variáveis poderiam afetar a análise. Por exemplo, simulamos cenários com um ou mais confundidores ausentes e interações variadas entre esses confundidores.

#Processo de Geração de Dados

Para criar os conjuntos de dados simulados, usamos modelos estatísticos baseados nos dados do mundo real. Examinamos como diferentes variações no processo de geração de dados poderiam influenciar os resultados de nossos diversos métodos de análise.

Observamos diferentes métodos para preencher informações de confundidores ausentes, incluindo o uso de modelos de regressão e modelos não paramétricos mais complexos. Isso nos permitiu avaliar o quão bem nossos métodos se saíram quando os dados subjacentes foram gerados de maneiras diferentes.

#Resultados

Nas nossas simulações, encontramos vários padrões-chave:

1. Análise de Casos Completos Leva a Viés: Quando descartamos pacientes com dados ausentes, vimos consistentemente um viés significativo em nossos resultados. As estimativas dos efeitos do tratamento estavam frequentemente muito distantes do que deveriam ser.

2. Modelos Flexíveis Reduzem Viés: Usar modelos que permitiam interações entre confundidores levou a estimativas mais precisas dos efeitos do tratamento. Incluir essas interações geralmente aproximou nossas estimativas do valor verdadeiro.

3. Eficiência com Flexibilidade: Surpreendentemente, aumentar a flexibilidade do modelo nem sempre levou a uma diminuição na eficiência. Em muitos casos, modelos flexíveis forneceram melhores estimativas e às vezes se saíram melhor do que os métodos tradicionais.

4. Modelos Não Paramétricos Mostram Promessa: Quando usamos métodos não paramétricos - modelos que fazem menos suposições sobre os dados subjacentes - descobrimos que frequentemente se saíram bem. Esses modelos conseguiram capturar relações complexas nos dados.

5. Importância do Método de Imputação: A forma como preenchíamos os dados ausentes era crucial. Em alguns cenários, usar um método de imputação mais simples levou a resultados piores, enquanto em outros, funcionou bem o suficiente para fornecer estimativas válidas.

6. Usar Todos os Dados Disponíveis: Nossos achados destacaram que mesmo quando os dados estão incompletos, usar todas as informações disponíveis através da imputação geralmente resulta em melhores resultados do que simplesmente excluir dados ausentes.

#Discussão

Os resultados do nosso estudo de simulação indicam que os pesquisadores que analisam dados de EHR devem considerar cuidadosamente como lidar com confundidores ausentes. Ignorar dados ausentes pode levar a um viés substancial nas estimativas dos efeitos do tratamento. Por outro lado, escolhas de modelagem flexíveis, como usar métodos semi-paramétricos ou não-paramétricos, podem ajudar a melhorar a precisão dos resultados.

#Recomendações para Analistas

Com base em nosso estudo, sugerimos algumas diretrizes para pesquisadores que lidam com dados ausentes e confusão:

1. Abrace a Imputação: Não hesite em usar técnicas de imputação. Elas são essenciais para aproveitar ao máximo os dados disponíveis e podem reduzir significativamente o viés.

2. Utilize Modelagem Flexível: Empregar modelos flexíveis pode aumentar a precisão das estimativas dos efeitos do tratamento. Os analistas devem considerar usar métodos como modelos aditivos gerais ou florestas aleatórias.

3. Especificação Cuidadosa: Seja cuidadoso sobre como especifica os modelos, especialmente em relação a interações. Identificar corretamente interações importantes pode levar a melhores estimativas.

4. Avalie o Desempenho do Modelo: Avalie regularmente como vários métodos se saem em diferentes contextos. Não existe uma solução única, então entender os pontos fortes e fracos de diferentes abordagens é crucial.

5. Fique Atualizado: Mantenha-se informado sobre as últimas técnicas e práticas em inferência causal, especialmente à medida que novos métodos e ferramentas continuam a surgir.

Em resumo, nossos achados apoiam a importância de metodologias rigorosas na análise de dados de EHR. Ao implementar estratégias eficazes de imputação e modelagem, os pesquisadores podem obter resultados mais confiáveis, levando a melhores insights sobre os efeitos do tratamento na saúde.