NTI-164で自閉症治療に新たな希望が!
研究によると、NTI-164が自閉スペクトラム症(ASD)の子供たちの症状を改善するかもしれないって。
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自閉症スペクトラム障害(ASD)は、通常幼少期に現れるさまざまな発達障害を含んでるんだ。ASDの人は社会的なやり取りが苦手だったり、反復行動をすることが多いんだ。他にも学習障害、てんかん、不安、多動性、いらいら、睡眠問題なんかもよく見られる。これらの症状は日常生活に大きな影響を与えることがあるよ。
世界中で、ASDは人口の約0.4%から1.7%に影響を与えてると考えられてる。最近では、ASDと診断される幼い子供の数が増えていて、たとえばアメリカでは、1990年の約270万人から2019年には290万人に増えたんだ。
ASDの子供を持つ家族は、しばしば経済的な問題に直面するよ。最近の推定によると、医療費や他の社会的影響に関連する総コストは、2ヶ月で2834ユーロに達する可能性があるんだ。アメリカでは、過去30年間のASDに関連する社会的コストは7兆ドルと見積もられ、今後10年内に11兆ドルから15兆ドルに増える可能性があるって予測されてる。2060年には年間コストが約5.54兆ドルに達するかもしれないけど、予防戦略によって1.9兆ドルの節約の可能性もあるんだ。
現在、ASDの症状を治療するための薬は限られていて、その効果を支持する証拠は不足してる。多くの子供がこれらの薬の副作用を経験していて、その効果は人によってかなり異なることがあるんだ。だから、ASDのターゲット治療は複雑なんだよ。この障害は遺伝的要因と環境要因のミックスによって生じるから、新しい治療法が必要だね。
エンドカンナビノイドシステムとASDの関係
エンドカンナビノイドシステム(ECS)は、ASDに関連する新しい治療法の潜在的なターゲットとして注目されてる。このシステムはカンナビノイド受容体(CB1とCB2)、エンドカンナビノイドと呼ばれる天然化合物、そしてそれを分解する酵素が含まれてる。ECSは脳の発達や感情、社会的プロセスに重要な役割を果たしていて、これらはASDの人にしばしば障害があるんだ。
ASDに関するさまざまな研究でECSの機能に変化が見られていて、エンドカンナビノイドのシグナル伝達に問題がASDの発展に関与してるかもしれないって示唆されてる。ある研究では、特定のエンドカンナビノイドであるアナンダマイド(AEA)とそれを制御する酵素が治療の重要なターゲットになるかもって言ってる。動物実験では、AEAのレベルを上げることでASDモデルの社会的および認知機能が回復する可能性があるんだ。
ここ20年で、特にカンナビスの活性成分であるΔ9-テトラヒドロカンナビノール(THC)やCBDを神経障害の治療に使うことに対する関心が高まってる。特にCBDは精神活性効果がないし、安全性が高いから注目を集めてる。多くの研究では、CBDが炎症を減少させたり不安を和らげたりする可能性があるって強調されていて、ASD関連の症状を治療する候補になってるんだ。
カンナビスに関するいくつかの研究では、CBDを他の化合物と組み合わせて使うことで、CBD単体よりも良い結果が得られるかもしれないって言ってる。このアイデアは「エンチュラージュ効果」として知られていて、カンナビスの異なる化合物が互いの効果を高め合うってことを示唆してる。いくつかの研究では、ハーブ製剤がてんかんなどの特定の状態に対して改善をもたらすことがあるって支持されてるよ。
臨床研究の概要
新しいカンナビノイド治療法NTI-164の安全性と効果を評価するために、臨床研究が行われた。これは、中程度から重度のASDを持つ8歳から17歳の参加者を対象とした小規模な試験だった。研究は4週間行われ、18人の適格な患者が登録された。ASDの人にどれくらいNTI-164が効果的かを評価することを目的にしてたんだ。
研究の目標
主な目標は、NTI-164が4週間の治療でどれくらい安全で耐えられるかを確認することだった。安全性は、血液検査や健康に関するアンケートを通じてモニタリングされた。副次的な目標は、ASDに関連する症状をどれくらい減らせるかを評価することだった。
治療の詳細
NTI-164はTHCのレベルが非常に低い油性溶液だよ。参加者には、低用量から始めて徐々に増やして最大20 mg/kgまで使うよう指示された。この制御されたアプローチは、望ましくない副作用を最小限に抑えることを目的にしてる。
研究の結果
18人の参加者のうち、14人が治療を完了した。ほとんどが男性で、平均年齢は13.4歳の白人だった。試験中、93%の参加者が症状の改善を示して、64%が自分の状態に大きな変化があったと報告したよ。
安全性の面では、8人の参加者が軽度から中程度の副作用を経験したけど、主に消化器系の問題で、管理可能だったし日常生活には影響しなかった。重篤な副作用や死亡の報告はなかったよ。安全性テストでは、血液検査やバイタルサインに問題となる変化は見られなかった。
不安症状
子供の不安を測るために、親と子供がアンケートに回答したんだ。4週間の治療後、半数以上の親と子供が不安レベルの減少を報告した。子供が報告した不安の改善は統計的には有意ではなかったけど、親たちは症状の顕著な減少を示した。このことは、子供が自分の症状を親とは異なる見方をすることがあるから、引き続き不安をモニタリングする必要があることを強調してる。
睡眠の質
研究では、睡眠についても専用のアンケートを使って調べた。治療後に睡眠の質に若干の改善が見られたけど、これらの変化は統計的には有意ではなかった。これは、NTI-164が長期にわたって睡眠に与える影響を理解するために、さらなる研究が必要であることを示してるんだ。
結論
この研究の結果は、NTI-164がASDとそれに関連する症状の子供にとって安全で効果的な治療オプションであることを示唆してる。結果は、参加者の行動問題や不安レベルの大幅な改善を示していて、ASD関連の症状を管理するためのフルスペクトラムのカンナビス抽出物の使用を支持する証拠が増えてるんだ。
ただ、この研究には制限があった。対照群がなかったから、結果は予備的なものとして受け取る必要があるんだ。研究者たちは、NTI-164が他の薬とどのように相互作用するか、そして長期間にわたって安全性や効果を確認するためのさらなる研究が必要だと強調してる。
要するに、この研究はASDの子供たちを助けるNTI-164の有望な可能性を示してる。結果は、慎重なモニタリングとさらなる調査があれば、カンナビノイド治療がこれらの課題に直面している若い患者に大きな利益をもたらすかもしれないことを示唆してるんだ。
タイトル: Safety and efficacy of orally administered full-spectrum medicinal cannabis plant extract 0.08% THC (NTI-164) in children with autism spectrum disorder: An open-label study.
概要: Autism spectrum disorder (ASD) is commonly associated with debilitating comorbidities impacting the well-being of affected children and their families. Some children with ASD experience behavioural difficulties that do not respond well to current medications and may also experience unwanted side effects. Therefore, it is crucial to develop alternative, safe and effective therapies. The improved understanding of the endocannabinoid system, together with emerging evidence for the therapeutic effects of cannabis derivatives in neurodevelopment disorders, has led to an exploration of their use in ASD. This open-label study assessed the efficacy and safety of a novel oil-based full-spectrum medicinal cannabis plant extract 0.08% THC (NTI-164) in treating 14 children with ASD symptoms (13.4 years, range 10-17). Data on the safety profile of NTI-164 was collected through biochemical analysis, vital signs, and parent and participant reports. The efficacy was assessed through a dose-escalation protocol using a broad range of validated clinical behavioural assessments and parent and child-reported questionnaires. Following four weeks of treatment with NTI-164, 93% of participants demonstrated significant overall improvement in ASD-related symptoms compared to baseline with transient side effects that did not interfere with their general functioning. In addition, targeted behavioural problems were rated as much improved or very much improved in 46% of the treated patients. More than half of caregivers and children also reported decreased anxiety symptoms. The findings from this study suggest that NTI-164 is well-tolerated and safe, with potential clinical benefits in improving disruptive behaviours and reducing anxiety in children with ASD-related symptoms. Future longitudinal and well-controlled studies are warranted to develop evidence-based clinical therapies and further evaluate the therapeutic benefit of full- spectrum cannabis extracts in managing ASD core and associated comorbid symptoms in this group of children. Trial registration number ACTRN12621000760875
著者: Michael Fahey, D. El-Sukkari, K. G. Sharma, B. Fleiss, D. Bragazna, A. Crichton
最終更新: 2023-12-09 00:00:00
言語: English
ソースURL: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2023.12.05.23299505
ソースPDF: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2023.12.05.23299505.full.pdf
ライセンス: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
変更点: この要約はAIの助けを借りて作成されており、不正確な場合があります。正確な情報については、ここにリンクされている元のソース文書を参照してください。
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