Considerazioni etiche sui set di riserva nei modelli di previsione clinica

I modelli di previsione clinica (CPM) sono strumenti usati per prevedere il rischio di determinati esiti di salute in base ai dati dei pazienti. Ad esempio, un modello potrebbe stimare la probabilità che un paziente sviluppi una malattia specifica analizzando la sua storia medica, età e altri fattori. Quando queste previsioni guidano le decisioni di trattamento, possono cambiare il rischio effettivo del paziente, il che introduce complicazioni su come quei modelli vengono aggiornati.

Un modo per gestire questo problema è attraverso l'uso di hold-out set. Un hold-out set è un gruppo di pazienti che non ricevono i punteggi di rischio generati da un CPM. Invece, i loro dati vengono utilizzati per riaddestrare il modello affinché rimanga accurato nel tempo. Questo documento discute gli aspetti etici dell'uso di hold-out set nella sanità, concentrandosi su principi chiave come Beneficenza (fare del bene), Non maleficenza (evitare danni), autonomia (scelta del paziente) e giustizia (trattamento equo).

#Comprendere i modelli di previsione clinica

I CPM vengono principalmente utilizzati per generare punteggi di rischio, che aiutano i fornitori di assistenza sanitaria a prendere decisioni di trattamento informate. Questi modelli possono concentrarsi su esiti binari, come se un paziente svilupperà o meno una certa condizione. Le informazioni utilizzate in queste previsioni, che chiamiamo covariate, possono includere varie caratteristiche del paziente.

Un esempio di un CPM è l'EuroSCORE II, che prevede la probabilità che un paziente muoia dopo un intervento cardiaco in base a fattori come età e storia di salute. L'accuratezza di questi modelli è fondamentale, poiché previsioni errate possono portare a risultati scadenti per i pazienti.

#Il problema del drift nei modelli di previsione clinica

Col tempo, l'accuratezza dei CPM può diminuire a causa di cambiamenti nella popolazione sottostante o nei metodi di trattamento. Questo fenomeno, noto come drift, può portare i modelli a fornire punteggi di rischio distorti, specialmente se vengono aggiornati utilizzando dati già influenzati dalle loro stesse previsioni.

Ad esempio, se un modello prevede un alto rischio per un paziente e quella previsione porta a un intervento che riduce il suo rischio, il modello potrebbe sottovalutare il vero rischio per pazienti simili in futuro se si aggiorna utilizzando questi nuovi dati.

#Il ruolo degli hold-out set

Gli hold-out set mirano a creare un gruppo di pazienti le cui decisioni di trattamento vengono prese senza utilizzare i punteggi di rischio del CPM. I dati di questi pazienti possono quindi essere usati per riaddestrare il modello, permettendo di riflettere la pratica clinica normale senza l'influenza delle sue previsioni.

Questo approccio aiuta a mantenere l'accuratezza del CPM nel tempo e genera punteggi di rischio più affidabili per i pazienti guidati da questi modelli.

#Metodi di campionamento per hold-out set

Ci sono diversi modi per creare hold-out set, ognuno con i suoi punti di forza e debolezza:

1. Campionamento casuale semplice: Questo metodo prevede di selezionare pazienti in modo casuale senza cercare il loro consenso. Fornisce un alto livello di validità esterna, il che significa che il campione è probabilmente rappresentativo della popolazione più ampia. Tuttavia, potrebbe sollevare preoccupazioni etiche perché i pazienti non hanno dato il permesso di essere inclusi nel gruppo di hold-out.

2. Campionamento randomizzato a grappolo: In questo metodo, la popolazione viene divisa in gruppi (grappoli), come ospedali o quartieri. Grappoli casuali vengono selezionati per formare l'hold-out set. Anche se evita ancora il consenso individuale, può introdurre bias se i grappoli non sono rappresentativi.

3. Campionamento per risposta volontaria: Qui, ai pazienti viene chiesto di volontariarsi per l'hold-out set. Questo assicura che i pazienti acconsentano a non ricevere punteggi di rischio, ma può creare un campione distorto poiché coloro che si offrono volontari potrebbero non rappresentare l'intera popolazione.

#Principi etici da considerare

Quando si implementano hold-out set, diversi principi etici devono guidare il processo.

#Beneficenza

La beneficenza richiede che le azioni intraprese siano utili per i pazienti coinvolti. L'uso di hold-out set può portare a un conflitto in cui il benessere degli individui nel gruppo di hold-out potrebbe essere compromesso per il beneficio della popolazione più ampia. Negli ambienti sanitari, i medici tendono a agire nel migliore interesse dei loro pazienti, ma se gli hold-out set portano a previsioni di rischio future meno accurate, potrebbe danneggiare tutti i pazienti.

#Non maleficenza

La non maleficenza implica evitare danni ai pazienti. Se un CPM fornisce punteggi di rischio inaccurati a causa della mancanza di hold-out set, i pazienti potrebbero perdere interventi necessari. Al contrario, includere pazienti in un hold-out set senza una ragione valida potrebbe esporli a rischi non necessari, soprattutto se le loro esigenze di salute non sono soddisfatte in modo tempestivo.

#Autonomia

L'autonomia si riferisce al rispetto delle scelte dei pazienti. La mancata fornitura di punteggi di rischio può essere vista come una negazione del loro diritto di prendere decisioni informate sulla propria cura. Anche se coloro che sono in un hold-out set hanno ancora accesso a tutti i trattamenti disponibili, potrebbero non sentirsi autorizzati a fare scelte basate su informazioni complete.

#Giustizia

La giustizia nella sanità significa garantire un accesso equo alle risorse e ai trattamenti. Se alcuni gruppi sono rappresentati in modo sproporzionato negli hold-out set, ciò potrebbe portare a risultati ingiusti. Il metodo di campionamento scelto deve considerare se porta a una distribuzione equa dei servizi sanitari.

#Consenso informato e hold-out set

Nel Regno Unito, i pazienti di solito non devono dare consenso per l'uso dei loro dati nell'addestramento dei CPM. Tuttavia, trattenere i punteggi di rischio da alcuni individui solleva domande etiche sul consenso informato, poiché potrebbe negare ai pazienti l'accesso a informazioni potenzialmente salvavita. Le implicazioni etiche di trattenere informazioni rispetto ai potenziali benefici di un modello più accurato devono essere bilanciate con attenzione.

#Equilibrio clinico

L'equilibrio clinico si riferisce alla giustificazione etica per l'uso di un gruppo di controllo negli studi clinici. Nel contesto degli hold-out set, se si sa che il CPM migliora i risultati dei pazienti, creare un hold-out set in cui i pazienti non ricevono punteggi di rischio potrebbe essere difficile da giustificare a meno che il beneficio di aggiornare il modello non sia chiaro.

#Bilanciare rischi e benefici

La decisione di utilizzare hold-out set è complessa. Ogni situazione deve considerare i potenziali rischi di trattenere informazioni contro i benefici di avere un CPM più accurato. Il contesto sanitario è fondamentale; per risultati che non portano a danni immediati, l'uso di un hold-out set potrebbe essere più giustificabile.

#Casi studio di modelli di previsione clinica

Per illustrare le considerazioni etiche, possiamo guardare a due esempi reali:

1. Pazienti scozzesi a rischio di riammissione e ammissione (SPARRA): Questo modello prevede il rischio di ammissione ospedaliera d'emergenza in base ai record dei pazienti. Anche se i medici di base possono utilizzare i punteggi per fornire assistenza preventiva, il potenziale per i punteggi di sottovalutare i rischi nel tempo indica la necessità di cautela.

2. Modello sepsi Epic (ESM): Questo modello prevede il rischio di sepsi in tempo reale, avvisando i clinici di intervenire rapidamente. Non utilizzare i punteggi di rischio in un gruppo di hold-out potrebbe portare a conseguenze gravi, poiché la salute dei pazienti è a rischio immediato.

#Raccomandazioni per i ricercatori

I ricercatori interessati a implementare hold-out set dovrebbero considerare le seguenti raccomandazioni:

• Comprendere il contesto: Prima di applicare hold-out set, valutare la natura dell'esito sanitario che si sta prevedendo. Per questioni meno urgenti, la giustificazione etica potrebbe essere più forte.

• Prioritizzare il benessere dei pazienti: Considerare sempre come le decisioni influenzano i singoli pazienti, assicurandosi che i rischi non superino i potenziali benefici.

• Includere le parti interessate: Coinvolgere fornitori di assistenza sanitaria e pazienti per valutare le loro opinioni sugli hold-out set e sul consenso informato.

• Monitorare i risultati: Tenere traccia degli effetti degli hold-out set sui risultati dei pazienti per garantire un continuo rispetto etico.

#Conclusione

L'uso di hold-out set nei modelli di previsione clinica presenta sfide etiche che devono essere navigate con attenzione. Anche se possono migliorare l'accuratezza delle valutazioni di rischio mitigando le previsioni performative, le carenze nel consenso dei pazienti, i potenziali danni e l'equità non possono essere trascurati. Ogni caso deve essere affrontato con una chiara comprensione del contesto sanitario specifico, e le decisioni devono concentrarsi sul benessere di tutti i pazienti coinvolti. Bilanciando attentamente i rischi e i benefici, i ricercatori e i clinici possono fare scelte informate sull'uso etico degli hold-out set nei contesti clinici.