Évaluation des essais cliniques adaptatifs : Une revue méthodologique

Dans le domaine de la santé, les médecins et les chercheurs s'appuient souvent sur la médecine basée sur des preuves pour prendre les meilleures décisions pour les patients. Ça signifie utiliser des données solides pour créer des directives cliniques. L'une des meilleures façons de rassembler ces données, c'est à travers des Essais Contrôlés Randomisés (ECR). Ces essais comparent la sécurité et l'efficacité des nouveaux traitements médicaux. Cependant, les ECR traditionnels peuvent être coûteux, difficiles à gérer et parfois trop rigides pour s'ajuster en cas de problèmes imprévus. C'est particulièrement vrai pour les essais chirurgicaux, ce qui entraîne une lente progression de la recherche chirurgicale publiée.

Pour relever ces défis, les chercheurs se tournent vers des conceptions d'essais adaptatifs. Ces conceptions permettent de la flexibilité pendant l'essai, ce qui signifie que des ajustements peuvent être faits en fonction des résultats en temps réel. Les essais cliniques adaptatifs (ECA) peuvent améliorer le recrutement des patients, éliminer rapidement les options de traitement inefficaces et rendre le processus d'essai plus rapide et moins coûteux. Par exemple, lors d'un essai sur un médicament pour le VIH, les chercheurs ont fait des changements après avoir examiné les résultats initiaux, ce qui les a aidés à abandonner rapidement des dosages inefficaces.

Pendant la pandémie de COVID-19, les méthodologies adaptatives ont encore prouvé leur utilité. Elles ont permis aux chercheurs de tester plusieurs traitements efficacement tout en faisant face à des incertitudes quant au comportement de la maladie et au nombre de patients. Utiliser des ECA là où des essais traditionnels ne sont pas réalisables peut aussi alléger le fardeau du financement, facilitant ainsi la recherche, surtout dans les pays en développement.

#Défis des Essais Cliniques Adaptatifs

Malgré les avantages des conceptions d'essais adaptatifs, de nombreux acteurs les trouvent floues et rencontrent des défis pratiques. Parmi ces problèmes, on trouve le potentiel de biais, des dilemmes éthiques et un manque de compréhension partagée parmi les chercheurs.

Ces dernières années, des directives ont été créées pour aider les chercheurs à rendre compte des résultats des essais adaptatifs. Ces directives incluent des éléments spécifiques que les chercheurs devraient rapporter, comme les analyses intérimaires planifiées et comment les tailles d'échantillon sont déterminées et ajustées.

Cependant, bien qu'il existe des outils bien établis pour évaluer le biais dans les ECR traditionnels, il n'existe actuellement aucun outil spécifiquement conçu pour évaluer la qualité des ECA. Créer un tel outil est crucial, étant donné les caractéristiques uniques des essais adaptatifs qui peuvent être sujets à biais s'ils ne sont pas correctement conçus.

#Objectifs de la Revue Méthodologique

L'objectif de cette revue est double. D'abord, elle vise à décrire les essais cliniques adaptatifs en médecine et en chirurgie et à les évaluer en utilisant des directives existantes. Cette évaluation pourrait mener à la création de nouveaux éléments d'évaluation du biais. Ensuite, nous voulons identifier tous les éléments de biais existants liés aux ECA à partir de recherches dans diverses disciplines. En posant ce socle, nous visons à développer un nouvel outil qui aborde le biais dans les ECA.

#Conception de l'Étude et Méthodologie

Pour mieux comprendre les essais cliniques adaptatifs et générer des éléments pour un outil de biais, nous allons effectuer une revue approfondie. Nous suivrons une méthodologie établie qui a précédemment guidé la création d'outils de biais pour d'autres types d'études.

La revue impliquera plusieurs étapes :

1. Enquête et Panel : Nous réaliserons une enquête en plusieurs tours pour sélectionner et affiner les éléments de biais, rassemblant des experts pour garantir une vue d'ensemble complète.
2. Tests Pilotes : Après avoir créé un outil préliminaire, nous réaliserons un test pilote pour obtenir des retours en vue d'un raffinement supplémentaire.
3. Partage des Connaissances : Nous développerons des stratégies pour partager l'outil final d'évaluation du risque de biais avec les praticiens afin d'améliorer son utilisation dans les recherches futures.

Cette revue suivra des protocoles établis pour assurer clarté et cohérence tout au long du processus de recherche.

#Types d'Études Incluses

Nous inclurons trois types d'études dans notre revue :

1. Essais Cliniques Adaptatifs : Ceux-ci seront des essais de littérature médicale et chirurgicale axés sur des conceptions adaptatives.
2. Éléments de Biais : Études qui identifient ou discutent des éléments liés au biais ou à la qualité du rapport dans les essais adaptatifs, quel que soit le domaine d'étude.
3. Évaluations de Qualité Méthodologique : Recherches qui évaluent la qualité méthodologique ou le risque de biais dans les ECA, en se concentrant spécifiquement sur des caractéristiques uniques à ces essais.

En catégorisant et en analysant ces études séparément, nous pourrons mieux comprendre le paysage des essais cliniques adaptatifs et les biais existants.

#Critères d'Inclusion et d'Exclusion

Tous les articles qui répondent à nos critères seront inclus, quelle que soit leur statut de publication ou langue. Si nécessaire, nous utiliserons des outils de traduction pour comprendre les articles non anglophones. Bien que les revues systématiques sur les ECA soient utiles, nous nous concentrerons principalement sur les études primaires.

#Stratégie de Recherche

Pour rassembler des études pertinentes, nous allons rechercher dans diverses bases de données sans restrictions de langue ou de type de publication. Ces bases de données incluent des sources médicales et de recherche bien connues, des registres d'essais cliniques et des ressources de littérature grise. Nous utiliserons des termes spécifiques liés aux essais cliniques adaptatifs et au biais dans nos recherches.

Notre stratégie de recherche sera développée par une équipe de chercheurs ayant une expertise dans le domaine, assurant une approche approfondie et efficace pour trouver des études pertinentes.

#Sélection et Extraction des Données

Pour garantir un processus de revue fluide, nous testerons d'abord nos critères d'éligibilité sur un petit échantillon d'articles. Si le niveau de concordance parmi les examinateurs est élevé, nous procéderons à la sélection d'articles supplémentaires. Tout désaccord sera résolu par discussion, avec un examinateur senior fournissant son avis si nécessaire.

Nous extrairons des données importantes de toutes les études incluses, en nous concentrant sur des aspects clés comme le type d'étude, les détails des patients, les paramètres de conception adaptative et les limites méthodologiques notées par les auteurs. Ces données nous permettront de catégoriser efficacement les études et d'aider à l'évaluation du risque de biais.

#Analyse et Rapport des Données

Notre analyse distinguera les différents types d'études. Pour les essais cliniques adaptatifs, nous compilerons et décrirons les données extraites pour fournir des aperçus sur leurs caractéristiques et leur qualité. Pour les études liées au biais, nous catégoriserons les outils et les éléments en fonction de leur pertinence pour les ECA.

L'analyse nous aidera à identifier les éléments de biais existants, à les mapper aux catégories appropriées des directives et à hypothétiser d'éventuels nouveaux éléments s'il n'y en a pas d'identifiés. Enfin, nous développerons un outil candidat qui sera soigneusement raffiné et évalué lors des étapes futures.

#Implication du Public et des Patients

Dans ce protocole de recherche, l'implication du public et des patients n'a pas été incluse dans le processus de conception. Cependant, il est important de noter que s'engager avec ces groupes dans des recherches futures sera crucial pour développer des outils pratiques et utiles.

#Conclusion

Le besoin d'un outil complet d'évaluation du risque de biais est clair pour améliorer la qualité des essais cliniques adaptatifs et toute analyse future les combinant. Des revues précédentes ont montré que les normes de rapport pour ces essais doivent être améliorées. En utilisant des cadres établis pour développer un nouvel outil, nous pouvons assurer que les essais futurs sont bien conçus et produisent des résultats fiables. Alors que le domaine continue d'évoluer, il est essentiel que nous restions à jour avec de nouvelles méthodologies et assurions transparence et reproductibilité dans nos efforts de recherche. Grâce à un travail diligent et à la collaboration, nous visons à contribuer à faire des essais cliniques adaptatifs un aspect plus efficace et digne de confiance de la recherche médicale.