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Considérations éthiques des ensembles de réserve dans les modèles de prédiction clinique

Explorer l'éthique de l'utilisation des ensembles de validation dans les modèles prédictifs de santé.

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Les modèles de prédiction clinique (MPC) sont des outils utilisés pour prédire le risque de certains résultats de santé en fonction des données des patients. Par exemple, un modèle peut estimer la probabilité qu'un patient développe une maladie spécifique en analysant son histoire médicale, son âge et d'autres facteurs. Quand ces prédictions guident les décisions de traitement, elles peuvent changer le risque réel du patient, ce qui complique la façon dont ces modèles sont mis à jour.

Une façon de gérer ce problème est d'utiliser des ensembles de retenue. Un ensemble de retenue est un groupe de patients qui ne reçoivent pas les scores de risque générés par un MPC. Au lieu de cela, leurs données sont utilisées pour réentraîner le modèle afin qu'il reste précis dans le temps. Cet article discute des aspects éthiques de l'utilisation des ensembles de retenue dans le domaine de la santé, en se concentrant sur des principes clés comme la Bienfaisance (faire le bien), la Non-malfaisance (éviter le mal), l'Autonomie (le choix du patient) et la Justice (traitement équitable).

Comprendre les Modèles de Prédiction Clinique

Les MPC sont principalement utilisés pour générer des scores de risque, ce qui aide les prestataires de soins à prendre des décisions de traitement éclairées. Ces modèles peuvent se concentrer sur des résultats binaires, comme le fait qu'un patient développera ou non une certaine condition. Les informations utilisées dans ces prédictions, que nous appelons covariables, peuvent inclure diverses caractéristiques des patients.

Un exemple de MPC est le EuroSCORE II, qui prédit la probabilité qu'un patient meure après une chirurgie cardiaque en se basant sur des facteurs comme l'âge et l'historique de santé. L'exactitude de ces modèles est cruciale, car des prédictions incorrectes peuvent conduire à de mauvais résultats pour les patients.

Le Problème de la Dérive dans les Modèles de Prédiction Clinique

Avec le temps, l'exactitude des MPC peut diminuer à cause des changements dans la population de base ou des méthodes de traitement. Ce phénomène, connu sous le nom de dérive, peut conduire à des modèles qui donnent des scores de risque biaisés, surtout s'ils sont mis à jour en utilisant des données déjà influencées par leurs propres prédictions.

Par exemple, si un modèle prédit un risque élevé pour un patient et que cette prédiction conduit à une intervention qui réduit son risque, le modèle peut sous-estimer le vrai risque pour des patients similaires à l'avenir s'il se met à jour avec ces nouvelles données.

Le Rôle des Ensembles de Retenue

Les ensembles de retenue visent à créer un groupe de patients dont les décisions de traitement sont prises sans utiliser les scores de risque du MPC. Les données de ces patients peuvent ensuite être utilisées pour réentraîner le modèle, ce qui lui permet de refléter la pratique clinique habituelle sans l'influence de ses propres prédictions.

Cette approche aide à maintenir l'exactitude du MPC dans le temps et génère des scores de risque plus fiables pour les patients qui sont guidés par ces modèles.

Méthodes d'Échantillonnage pour les Ensembles de Retenue

Il existe plusieurs façons de créer des ensembles de retenue, chacune avec ses forces et ses faiblesses :

  1. Échantillonnage aléatoire simple : Cette méthode consiste à sélectionner des patients au hasard sans demander leur consentement. Elle fournit un haut niveau de validité externe, ce qui signifie que l'échantillon est probablement représentatif de la population plus large. Cependant, cela peut soulever des préoccupations éthiques car les patients n'ont pas donné leur permission pour être inclus dans le groupe de retenue.

  2. Échantillonnage aléatoire en grappes : Dans cette méthode, la population est divisée en groupes (grappes), comme des hôpitaux ou des quartiers. Des grappes aléatoires sont sélectionnées pour former l'ensemble de retenue. Bien que cela évite toujours le consentement individuel, cela peut introduire des biais si les grappes ne sont pas représentantives.

  3. Échantillonnage par réponse volontaire : Ici, les patients sont invités à se porter volontaires pour l'ensemble de retenue. Cela garantit que les patients consentent à ne pas recevoir de scores de risque, mais cela peut créer un échantillon biaisé car ceux qui se portent volontaires peuvent ne pas représenter l'ensemble de la population.

Principes Éthiques à Considérer

Lors de la mise en œuvre des ensembles de retenue, plusieurs principes éthiques doivent guider le processus.

Bienfaisance

La bienfaisance exige que les actions entreprises soient bénéfiques pour les patients concernés. L'utilisation des ensembles de retenue peut conduire à un conflit où le bien-être des individus dans le groupe de retenue pourrait être compromis au profit de la population plus large. Dans les milieux de santé, les médecins cherchent généralement à agir dans le meilleur intérêt de leurs patients, mais si les ensembles de retenue conduisent à des prédictions de risque futures moins précises, cela pourrait nuire à tous les patients.

Non-Malfaisance

La non-malfaisance implique d'éviter de nuire aux patients. Si un MPC fournit des scores de risque inexacts en raison de l'absence d'ensembles de retenue, les patients peuvent rater des interventions nécessaires. À l'inverse, inclure des patients dans un ensemble de retenue sans une justification solide pourrait les exposer à des risques inutiles, surtout si leurs besoins de santé ne sont pas satisfaits en temps opportun.

Autonomie

L'autonomie fait référence au respect des choix des patients. Retenir des scores de risque peut être perçu comme un déni de leur droit à prendre des décisions éclairées sur leurs soins. Bien que ceux dans un ensemble de retenue aient toujours accès à tous les traitements disponibles, ils peuvent ne pas se sentir habilités à faire des choix basés sur des informations complètes.

Justice

La justice dans les soins de santé signifie garantir un accès équitable aux ressources et aux traitements. Si certains groupes sont de manière disproportionnée représentés dans les ensembles de retenue, cela pourrait conduire à des résultats injustes. La méthode d'échantillonnage choisie doit tenir compte de savoir si elle mène à une distribution équitable des services de santé.

Consentement Éclairé et Ensembles de Retenue

Au Royaume-Uni, les patients n'ont généralement pas besoin de donner leur consentement pour que leurs données soient utilisées dans la formation des MPC. Cependant, le fait de retenir des scores de risque de certains individus soulève des questions éthiques concernant le consentement éclairé, car cela pourrait priver les patients d'informations potentiellement vitales. Les implications éthiques de la rétention d'informations par rapport aux bénéfices potentiels d'un modèle plus précis doivent être soigneusement équilibrées.

Équilibre Clinique

L'équilibre clinique fait référence à la justification éthique d'utiliser un groupe témoin dans les essais cliniques. Dans le contexte des ensembles de retenue, si le MPC est connu pour améliorer les résultats des patients, alors créer un ensemble de retenue où les patients ne reçoivent pas de scores de risque pourrait être difficile à justifier à moins que le bénéfice de la mise à jour du modèle ne soit clair.

Équilibrer Risques et Bénéfices

La décision d'utiliser des ensembles de retenue est complexe. Chaque situation doit prendre en compte les risques potentiels de withholding d'informations contre les bénéfices d'un MPC plus précis. Le contexte de santé est critique ; pour les résultats qui ne conduisent pas à un danger immédiat, l'utilisation d'un ensemble de retenue peut être plus justifiable.

Études de Cas des Modèles de Prédiction Clinique

Pour illustrer les considérations éthiques, nous pouvons examiner deux exemples réels :

  1. Patients écossais à risque de réadmission et d'admission (SPARRA) : Ce modèle prédit le risque d'admission hospitalière en urgence basé sur les dossiers des patients. Bien que les médecins généralistes puissent utiliser les scores pour fournir des soins préventifs, le potentiel des scores à sous-estimer les risques au fil du temps indique un besoin de prudence.

  2. Modèle de Sepsis Epic (ESM) : Ce modèle prédit le risque de sepsis en temps réel, alertant les cliniciens pour intervenir rapidement. Ne pas utiliser les scores de risque dans un groupe de retenue pourrait avoir des conséquences sévères, car la santé des patients est à risque immédiat.

Recommandations pour les Chercheurs

Les chercheurs intéressés par la mise en œuvre d'ensembles de retenue devraient considérer les recommandations suivantes :

  • Comprendre le contexte : Avant d'appliquer des ensembles de retenue, évaluez la nature du résultat de santé prédit. Pour des problèmes moins urgents, la justification éthique peut être plus forte.

  • Prioriser le bien-être des patients : Toujours considérer comment les décisions affectent les patients individuels, en s'assurant que les risques ne l'emportent pas sur les bénéfices potentiels.

  • Impliquer les parties prenantes : Dialoguer avec les prestataires de soins et les patients pour évaluer leurs opinions sur les ensembles de retenue et le consentement éclairé.

  • Surveiller les résultats : Suivre les effets des ensembles de retenue sur les résultats des patients pour assurer une conformité éthique continue.

Conclusion

L'utilisation des ensembles de retenue dans les modèles de prédiction clinique présente des défis éthiques qui doivent être navigués avec soin. Bien qu'ils puissent améliorer l'exactitude des évaluations des risques en atténuant les prédictions performatives, les lacunes en matière de consentement des patients, le potentiel de préjudice et l'équité ne peuvent pas être négligés. Chaque cas doit être abordé avec une compréhension claire du contexte de santé spécifique, et les décisions doivent se concentrer sur le bien-être de tous les patients concernés. En pesant soigneusement les risques et les bénéfices, les chercheurs et les cliniciens peuvent faire des choix éclairés concernant l'utilisation éthique des ensembles de retenue dans les milieux cliniques.

Source originale

Titre: Ethical considerations of use of hold-out sets in clinical prediction model management

Résumé: Clinical prediction models are statistical or machine learning models used to quantify the risk of a certain health outcome using patient data. These can then inform potential interventions on patients, causing an effect called performative prediction: predictions inform interventions which influence the outcome they were trying to predict, leading to a potential underestimation of risk in some patients if a model is updated on this data. One suggested resolution to this is the use of hold-out sets, in which a set of patients do not receive model derived risk scores, such that a model can be safely retrained. We present an overview of clinical and research ethics regarding potential implementation of hold-out sets for clinical prediction models in health settings. We focus on the ethical principles of beneficence, non-maleficence, autonomy and justice. We also discuss informed consent, clinical equipoise, and truth-telling. We present illustrative cases of potential hold-out set implementations and discuss statistical issues arising from different hold-out set sampling methods. We also discuss differences between hold-out sets and randomised control trials, in terms of ethics and statistical issues. Finally, we give practical recommendations for researchers interested in the use hold-out sets for clinical prediction models.

Auteurs: Louis Chislett, Louis JM Aslett, Alisha R Davies, Catalina A Vallejos, James Liley

Dernière mise à jour: 2024-06-05 00:00:00

Langue: English

Source URL: https://arxiv.org/abs/2406.03161

Source PDF: https://arxiv.org/pdf/2406.03161

Licence: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/

Changements: Ce résumé a été créé avec l'aide de l'IA et peut contenir des inexactitudes. Pour obtenir des informations précises, veuillez vous référer aux documents sources originaux dont les liens figurent ici.

Merci à arxiv pour l'utilisation de son interopérabilité en libre accès.

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