Progressi nel trattamento del Parkinson
Un nuovo registro punta a migliorare i trattamenti per il Parkinson tramite la raccolta di dati.
D Santos-García, G González-Ortega, P Sánchez Alonso, A Planas-Ballvé, R García Ramos, I Cabo López, M Blázquez Estrada, A Sánchez Ferro
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Indice
- Diagnosi della Malattia di Parkinson
- Le Sfide di Vivere con la Malattia di Parkinson
- L'Evoluzione delle Terapie Assistite da Dispositivo
- L'Importanza della Ricerca e Raccolta Dati
- Cosa Coprirà il Registro
- Le Visite: Cosa Aspettarsi
- Perché Questo Registro è Prezioso
- Considerazioni Speciali per la Malattia di Parkinson Avanzata
- Guardando Avanti: Il Futuro del Trattamento del Parkinson
- Conclusione
- Fonte originale
La Malattia di Parkinson (PD) è un disturbo cerebrale che influisce sul movimento. È la seconda malattia neurodegenerativa più comune dopo l'Alzheimer. Immagina di voler goderti il tuo ballo preferito mentre il tuo cervello dice al tuo corpo di stare fermo – è un po' quello che vivono le persone con Parkinson. La PD si verifica quando alcune cellule cerebrali che producono dopamina, un neurotrasmettitore che aiuta a controllare il movimento, muoiono o si danneggiano. Questa mancanza di dopamina causa problemi di movimento come tremori, rigidità e lentezza nei movimenti, oltre a Sintomi non motori come cambiamenti d'umore e problemi di sonno.
Diagnosi della Malattia di Parkinson
Diagnosticare la malattia di Parkinson non è semplice come un test; richiede una valutazione attenta. I medici cercano segni e sintomi specifici basati su criteri stabiliti da esperti medici. Controllano la presenza di parkinsonismo, che è un termine per i problemi di movimento associati alla PD. Se qualcuno ha sintomi ma anche altri segni che indicano qualcosa di diverso dalla PD, i medici potrebbero considerare altre condizioni.
Un indizio chiave che qualcuno ha la PD è come risponde ai Farmaci che aumentano i livelli di dopamina. Un farmaco comune è la levodopa. Se una persona sospettata di PD mostra miglioramenti dopo aver preso questo farmaco, è un forte indicatore che ha davvero la malattia. Tuttavia, se non c'è miglioramento, potrebbe significare che non è PD dopo tutto.
Le Sfide di Vivere con la Malattia di Parkinson
All'inizio, i farmaci possono fare miracoli per le persone con Parkinson. Tuttavia, col passare del tempo, molte persone iniziano ad affrontare complicazioni. Queste complicazioni possono essere frustranti e difficili. Possono includere fluttuazioni nei sintomi motori e non motori, che significa che ci sono giorni buoni in cui si sentono bene e giorni brutti in cui i sintomi tornano con forza.
Le persone possono sentirsi come se vivessero in un mondo a yo-yo, oscillando tra momenti di benessere e sintomi debilitanti. Un termine comune che potresti sentire è "episodi OFF", che è quando i sintomi tornano e il farmaco non sembra aiutare abbastanza.
Alcune persone potrebbero avere bisogno di trattamenti aggiuntivi perché i farmaci standard non sono sufficienti. Questi vengono chiamati terapie assistite da dispositivo (DAT) e includono metodi come la stimolazione cerebrale profonda o l'infusione continua di farmaci, che suonano complicati ma sono fondamentalmente modi per aiutare a gestire i sintomi.
L'Evoluzione delle Terapie Assistite da Dispositivo
Negli anni, le opzioni per le DAT erano limitate a poche terapie. Tuttavia, nuovi trattamenti sono recentemente emersi, ampliando le opzioni per le persone con PD. Queste nuove terapie non sono solo variazioni dei trattamenti più vecchi, ma offrono metodi diversi per somministrare farmaci o trattare i sintomi. La parte emozionante è che alcune di queste opzioni sono meno invasive, il che significa che i pazienti potrebbero ricevere le cure di cui hanno bisogno senza dover subire procedure più complicate.
Man mano che i trattamenti evolvono, evolve anche la conversazione intorno a essi. I professionisti della salute stanno ora discutendo su come utilizzare al meglio queste nuove terapie nel trattamento quotidiano e se determinate terapie dovrebbero essere l'opzione principale.
L'Importanza della Ricerca e Raccolta Dati
Capire tutte le diverse terapie e quanto siano efficaci è fondamentale. Ecco perché è stato creato un nuovo registro per tenere traccia delle persone con Parkinson che usano le DAT. Questo registro è come un grande quaderno che raccoglie informazioni su vari trattamenti, le persone che li ricevono e come stanno nel tempo.
L'obiettivo è imparare quali terapie funzionano meglio, per chi funzionano meglio e quanto siano sicure. È un momento entusiasmante per trovare modi migliori per aiutare chi ha Parkinson, poiché più dati vengono raccolti, migliore sarà la comprensione dei risultati del trattamento.
Cosa Coprirà il Registro
Questo registro sarà aperto a molti centri sanitari in Spagna, il che significa che sarà inclusa una varietà di pazienti. L'attenzione sarà su persone che iniziano i trattamenti a partire dal 2024, e i ricercatori raccoglieranno un mare di dati nei prossimi dieci anni.
Durante le loro visite, i pazienti condivideranno informazioni su vari aspetti della loro vita quotidiana, oltre alle loro esperienze con la malattia. Ciò includerà dettagli sulla loro età, i sintomi che stanno vivendo, quali trattamenti hanno provato e quanto bene hanno funzionato.
Le Visite: Cosa Aspettarsi
I pazienti iscritti al registro passeranno attraverso una serie di visite. La prima visita avverrà quando verranno diagnosticati per la prima volta e raccomandati per il trattamento. La seconda visita avrà luogo quando iniziano il trattamento, e visite di follow-up avverranno ogni sei mesi per il primo anno, e poi annualmente dopo per un massimo di cinque anni.
Durante queste visite, verranno registrate informazioni utili che aiuteranno a chiarire come stanno funzionando queste terapie. Ai pazienti verrà chiesto dei loro sintomi, eventuali effetti collaterali che potrebbero sperimentare e come è cambiata la loro qualità della vita.
Perché Questo Registro è Prezioso
Avere un registro del genere è come avere un pass per il backstage per vedere come funzionano effettivamente i trattamenti nella vita reale anziché solo nelle sperimentazioni cliniche. Dà ai medici e ai ricercatori gli strumenti per confrontare diverse terapie, vedere quanto sono efficaci e persino scoprire perché alcuni pazienti potrebbero passare da una terapia all'altra.
Questo tipo di dati può anche evidenziare eventuali differenze tra i trattamenti in base a fattori come il genere o lo stadio della malattia. Raccogliendo queste informazioni nel tempo, si spera di identificare tendenze che possano informare migliori opzioni di trattamento in futuro.
Considerazioni Speciali per la Malattia di Parkinson Avanzata
La malattia di Parkinson avanzata può sembrare un gioco completamente diverso. I pazienti possono sperimentare sintomi più difficili da gestire, e la necessità di DAT diventa ancora più importante. Tuttavia, un numero significativo di pazienti con PD avanzata non sta ricevendo l'aiuto che potrebbe avere. In molti casi, i pazienti possono essere considerati "stabili clinicamente" e quindi non candidati per terapie più avanzate.
È qui che il registro spera anche di fornire spunti. Comprendendo perché alcuni pazienti non ricevono le DAT, i professionisti della salute possono lavorare su modi per cambiare questa situazione e garantire che ricevano le migliori cure possibili.
Guardando Avanti: Il Futuro del Trattamento del Parkinson
Mentre il registro raccoglie dati, rivelerà una ricchezza di informazioni su come i pazienti con PD rispondono a diverse terapie. La parte entusiasmante è che questa conoscenza non è limitata solo alla Spagna. Potrebbe ispirare altri paesi a creare Registri simili o persino unirsi a questo, creando un pool di dati più ampio che potrebbe beneficiare tutti.
Chissà? Un giorno potremmo guardare indietro a questa iniziativa come a un momento cruciale per migliorare la vita delle persone con Parkinson.
Conclusione
La malattia di Parkinson è più di un semplice disturbo del movimento; è una sfida che influisce sulla vita quotidiana in molti modi. Con l'arrivo di nuovi trattamenti e la conduzione di ricerche entusiasmanti, il futuro sembra più luminoso per chi vive con la PD.
Il registro mira a raccogliere dati preziosi che potrebbero portare a miglioramenti nelle opzioni di trattamento, a una migliore comprensione della malattia e, infine, a una migliore assistenza per gli individui con Parkinson. Siamo tutti dalla parte di coloro che affrontano questa condizione, e ricerche come questa danno speranza per terapie più efficaci e una migliore qualità della vita.
Quindi, incrociamo le dita affinché questo nuovo registro diventi uno strumento potente per il cambiamento e il miglioramento nel mondo della malattia di Parkinson!
Titolo: Device-aided therapies (DATs) in Parkinson's disease (PD). The DATs-PD GETM Spanish Registry.
Estratto: Background and objectiveDevice-aided therapies (DATs) are treatments indicated for people with Parkinso[n]s disease (PwP) with clinical fluctuations that are not optimally controlled with conventional medication. New DATs have recently emerged such as levodopa-entacapone-carbidopa intestinal gel infusion (LECIG) and subcutaneous infusion of foslevodopa/foscarbidopa (fLD/fCD). It is necessary to know the differences between different DATs. Patients and MethodsWe present here the protocol study of the DATs-PD GETM Spanish Registry. This is a descriptive, observational, prospective, multicenter, open study that is proposed as a clinical registry with progressive inclusion of PwP treated with a DAT in daily clinical practice conditions in more 40 centers from Spain for 10 years. The principal aim is to know the type of DAT that PwP in our country (Spain) receive. Specific objectives are to compare the clinical characteristics of the patients, the effectiveness, safety and tolerability, to identify predictors of a good response and to analyze the response by groups (gender, disease duration, phenotype, etc.). There is a baseline visit (V1; indication of the therapy), start visit (V2; initiation of the therapy) and follow-up visits at 6 months {+/-} 3 months (V3_6M) and after this annually {+/-} 3 months (V3_12M, V3_24M, etc.). ResultsThe registry is on-going. The first patient was included on Abril 10, 2024. Patient recruitment and follow-up will be conducted until 31/DEC/2033. The estimate is to reach a minimum sample size of at least 3,000 patients. ConclusionThe present study will help improve the care of PD patients treated with a DAT. Authors RolesSantos-Garcia D: conception, organization, and execution of the project; funding acquisition; supervision; writing of the first draft of the manuscript; recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database. Gonzalez-Ortega G: preparation and development of the database; registration of participants in the platform; recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Sanchez Alonso P: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Planas-Ballve A: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Garcia Ramos R: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Cabo Lopez I: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Blazquez Estrada M: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Sanchez Ferro A: collaboration in the coordination of the project as coordinator of GETM; recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Financial Disclosures for the previous 12 monthsSantos-Garcia D. has received honoraria for educational presentations and advice service by Abbvie, UCB Pharma, Lundbeck, KRKA, Zambon, Bial, Italfarmaco, Teva, Archimedes, Esteve, Stada, Merz, and grants from the "Fundacion Professor Novoa Santos" as a result of the "CONVOCATORIA DE AYUDAS PARA LA REALIZACION DE PROYECTOS DE INVESTIGACION PARA GRUPOS EMERGENTES Y ASOCIADOS DEL INIBIC (2023/2024)". Gonzalez-Ortega G. has received honoraria for educational purposes from ABBIE, Zambon, Bial, Esteve and Italfarmaco Sanchez Alonso P. has received honoraria for educational presentations and advice service by Abbvie, UCB Pharma, Lundbeck, KRKA, Zambon, Bial, and Teva. Planas-Ballve A:None. Garcia Ramos R. has received honoraria and grants for lecturing, advisory services from Abbvie, Zambon, Bial, Merk, Stada. Cabo Lopez I. has received honoraria for educational presentations and advice service by Abbvie, Zambon, Bial, Orion, Italfarmaco and Esteve. Blazquez Estrada M. has received honoraria for educational presentations by Dysport, Esteve, Bial, Italfarmaco, Boston Sc. and Stada and for advice service by Esteve, Bial, Suazio. Sanchez Ferro A. has received: grants or contracts from ERA-NET Horizon 2020 program JPCOFUND2 (reference number HESOCARE-329-073), MDS (eDiary project), Instituto de Salud Carlos III (reference number P122/01177); consulting fees from Abbvie, Esteve, Orion Pharma, and Prim; and payment or honoraria for lectures, presentations, speakers bureaus, manuscript writing, or educational events from Abbvie, Bayer, Esteve, MDS Society, EAN, Novartis, Monitor, Organon, Roche, SEN, Stada, Teva, and Zambon.
Autori: D Santos-García, G González-Ortega, P Sánchez Alonso, A Planas-Ballvé, R García Ramos, I Cabo López, M Blázquez Estrada, A Sánchez Ferro
Ultimo aggiornamento: 2024-12-10 00:00:00
Lingua: English
URL di origine: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2024.12.07.24318643
Fonte PDF: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2024.12.07.24318643.full.pdf
Licenza: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
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