ヘルスケアリサーチにおける実世界の証拠：現在のトレンドと課題

リアルワールドデータ（RWD）は、通常の臨床ケア中にさまざまなソースから収集された情報のことだよ。このデータは、電子健康記録（EHR）、保険請求、患者登録、その他のデータコレクションから来てるんだ。RWDを使う目的は、日常の状況での医療治療の安全性や効果を理解するためのリアルワールドエビデンス（RWE）を作ることだよ。

研究者や医者、政策立案者など、ますます多くの人たちがRWEを使って医療の決定に役立てようとしてるんだけど、RWEはランダム化比較試験（RCT）から得られる証拠よりも信頼性が低いと見なされることが多いんだ。RWDから信頼できるRWEを生み出すには、バイアスを最小限に抑えて正確な結果を保証するための特定の方法が必要なんだ。間違った方法を使うと、患者ケアに関する誤った結論につながる可能性があるよ。

#電子健康記録の役割

EHRはRWDを生成する上で重要な役割を果たしてる。アメリカでは、21世紀治療法法がRWEの医療治療評価での使用を促進したし、FDAもRWEの利用に関するガイダンスを提供してる。ただ、このデータをどう分析して信頼できるRWEを生み出すかについての議論はまだ続いてるよ。COVID-19のパンデミックは、特に新たな健康問題に対処するためのRWEの重要性を浮き彫りにしたけど、その質についての懸念も高まったんだ。

RWD分析に関する議論は、準備、分析、評価の3つのフェーズに分けられるよ。

1. 準備（プレアナリティック）: この段階では、欠損データの扱いに焦点を当てるんだけど、これが大きな課題になることがある。研究者は収集されるデータをコントロールできないことが多いから、ランダムに欠けていないデータの問題に対処することが重要なんだ。

2. 分析（アナリティック）: このフェーズでは、いろんな統計的な方法が使われるよ。いろんな組織がRWDの分析のための多くの方法を提案してきたんだ。

3. 評価（ポストアナリティック）: この段階では、分析や結果の堅牢性をデータの不確実性や研究中の仮定に対して確認することが求められるよ。

この3つのフェーズを合わせて、RWDを効果的に分析するための推奨リアルワールドメソッド（RWM）と呼ばれてるんだ。

#推奨リアルワールドメソッドの使用評価

研究の主な目的は、EHRデータに依存したバイオメディカル研究で、これらの推奨RWMがどれくらい使われているかを評価することだったよ。特に過去10年間に注目して、EHRを臨床研究に使用する関心が高まってきたからね。

これを達成するために、サンプルされた記事のスコーピングレビューが行われたんだ。これはEHRデータを使用した記事をランダムに選んで、研究の焦点や使用された方法に基づいて含まれる基準を満たしているかを判断するプロセスだよ。どの研究がスタディの対象として適格かを決めるために、体系的なアプローチが取られたんだ。

#レビューの方法論

関連する研究を探すためには、EHRデータを使って関連性や治療効果を評価した研究を探したよ。文献検索はパイロットレビューに基づいて洗練され、明確な適格基準が設定されたんだ。患者中心の研究に焦点を当てていない記事や、定義された基準に合わない方法を使っている記事は除外されたよ。

10年間を5つのセグメントに分けて、研究者が時間の経過に伴うRWMの使用の変化を追跡できるようにしたんだ。統計的な目標は、異なる時間セグメントでこれらの方法を使用した研究の割合を区別することだったよ。合計300件の引用がスクリーニングされ、各セグメントから35件の記事を含めることを目指してたんだ。

#データ収集と分析

選ばれた記事については、研究の種類や方法に関する詳細が記録されたよ。主に、これらの記事が研究の3つのフェーズで推奨RWMに従っているかどうかが焦点だったんだ。データ収集プロセスでは、これらの推奨された方法の実際の使用を反映するようにいろんな指標が含まれてたよ。

結果は、推奨RWMの使用を報告する研究数が比較的少ないことを示したんだ。さらに、割合は分析された期間の間に大きく変わらなかったよ。

#発見

レビューした記事の中で、欠損データに適切に対処したり、適切な分析方法を利用したり、感度分析を行ったのは少数派だったよ。年々、これらの方法の報告される使用に若干の変動はあったけど、全体的には改善が限られてるトレンドだったんだ。

多くの研究は、欠損データをどう扱ったかを報告していなかったよ。これは信頼性のある結果を確保するための重要な側面なんだ。一部の論文では欠損データについて言及してたけど、わずかな割合しかそれを超えて具体的な対策を取っていなかったよ。

分析の結果、多くの記事は3つのフェーズすべてにおいて推奨RWMを使用したことを報告していなかったことが明らかになったよ。EHRデータを利用するバイオメディカル研究の記事が増えているのに対して、分析の質は依然として懸念される点だったんだ。

#適切な方法の重要性

適切な分析なしにEHRデータを使用しちゃうと、患者ケアに安全に適用できない信頼性のない結果が生じることがあるんだ。未解決のバイアスや不十分な報告などの根本的な問題は、研究結果の信頼性を損なう可能性があるよ。

欠損データへの適切な注意、詳細な報告、厳密な感度分析は、RWEの質を向上させるために必要不可欠なんだ。方法が不十分なままだと、信頼できる証拠をRWDから導くのにまた別の10年が停滞するリスクがあるよ。

#研究の限界

この研究にはいくつかの限界があるよ。まず、すべてのデータは1人のレビューアによって収集されたから、バイアスが導入される可能性があるんだ。それを軽減するために、構造化されたアプローチが使われて、パイロットスタディでインターレータ信頼性が測定されたんだ。だけど、今後の研究では、複数のレビューアを使うことで有効性を高めることができるかもしれないね。

次に、研究デザインは記事のサブセットに焦点を当ててるから、すべての関連研究が含まれているわけじゃないんだ。ランダムサンプリング法で代表的なサンプルは確保されたけど、重要な研究が見落とされる可能性もあるよ。

さらに、COVID-19パンデミックの間に発表された論文は分析に考慮されていないんだ。というのも、研究環境の乱れが方法論に影響を与えたかもしれないから、この研究を除外することで評価のための典型的なサンプルを維持しようとしたんだ。

最後に、すべての方法論的な詳細が記事に含まれていたわけではないかもしれなくて、RWMの使用率を過小評価する結果になる可能性があるよ。

#結論

この研究は、過去10年間のEHRデータに基づく臨床研究での推奨RWMの使用が低いことを強調しているよ。RWDを使って医療の決定に役立てようとする関心が高まっているにも関わらず、厳密な方法の適用にはほとんど改善が見られなかったんだ。

これらの方法の使用促進には、研究の質を向上させて、結果が患者ケアに効果的に反映できるようにするために重要なんだ。方法論や実践に変化がなければ、信頼できるリアルワールドエビデンスを生み出すのにさらなる課題が続くかもしれないよ。