Evidenza del Mondo Reale nella Ricerca Sanitaria: Tendenze Attuali e Sfide

I Dati del mondo reale (RWD) sono informazioni raccolte da varie fonti durante la normale assistenza clinica. Questi dati provengono da Cartelle Cliniche Elettroniche (EHR), richieste di rimborso assicurativo, registri pazienti e altre raccolte di dati. L’obiettivo di usare RWD è creare evidenze del mondo reale (RWE) che aiutano a capire la sicurezza e l’efficacia dei trattamenti sanitari nella vita di tutti i giorni.

Sempre più persone, come ricercatori, medici e decisori politici, sono interessate a utilizzare RWE per informare le decisioni sanitarie. Tuttavia, RWE è spesso vista come meno affidabile rispetto alle evidenze derivate da studi controllati randomizzati (RCT), considerati il gold standard nella ricerca. Per produrre RWE affidabile da RWD, servono metodi specifici per ridurre i bias e garantire risultati accurati. Se si usano metodi scorretti, i risultati potrebbero portare a conclusioni errate sulla cura dei pazienti.

#Il Ruolo delle Cartelle Cliniche Elettroniche

Le EHR hanno un ruolo fondamentale nella generazione di RWD. Negli Stati Uniti, il 21st Century Cures Act ha incoraggiato l'uso di RWE nella valutazione dei trattamenti sanitari. Anche la FDA ha fornito indicazioni su come usare RWE. Tuttavia, le discussioni su come analizzare questi dati e produrre RWE credibile sono ancora in corso. La pandemia di COVID-19 ha messo in evidenza l'importanza di RWE, soprattutto per affrontare problemi di salute emergenti, sollevando preoccupazioni sulla sua qualità.

Le discussioni sull'analisi di RWD possono essere suddivise in tre fasi: preparazione, analisi e valutazione.

1. Preparazione (Pre-Analitica): Questa fase si concentra sulla gestione dei dati mancanti, che possono rappresentare una sfida significativa. I ricercatori spesso non possono controllare quali dati vengano raccolti, rendendo cruciale affrontare i casi in cui i dati potrebbero non essere mancanti in modo casuale.

2. Analisi (Analitica): In questa fase si utilizzano vari metodi statistici. Diverse organizzazioni hanno proposto numerosi metodi per analizzare RWD, attingendo da campi come statistica e informatica.

3. Valutazione (Post-Analitica): In questa fase si verifica la robustezza dell'analisi e dei risultati rispetto alle incertezze nei dati e alle assunzioni fatte durante la ricerca.

Insieme, queste tre fasi vengono chiamate metodi raccomandati del mondo reale (RWM) per analizzare efficacemente RWD.

#Valutazione dell'Uso dei Metodi Raccomandati del Mondo Reale

L'obiettivo principale della ricerca è stato quello di valutare quanto spesso questi RWM raccomandati venissero utilizzati nella ricerca biomedica che si basa sui dati EHR. L'attenzione si è concentrata sugli ultimi dieci anni, poiché c'è stato un crescente interesse nell'utilizzare le EHR per studi clinici.

Per raggiungere questo obiettivo, è stata condotta una revisione dei articoli campionati. Questo ha comportato la selezione casuale di articoli che utilizzavano dati EHR e la determinazione se soddisfacesse i criteri di inclusione in base al loro focus di ricerca e ai metodi utilizzati. È stato adottato un approccio sistematico per decidere quali articoli sarebbero stati idonei per lo studio.

#Metodologia per la Revisione

La ricerca di studi pertinenti ha coinvolto la ricerca di quelli che utilizzavano dati EHR per valutare associazioni e l'efficacia dei trattamenti. La ricerca nella letteratura è stata affinata in base a una revisione pilota, stabilendo criteri di idoneità chiari. Gli articoli sono stati esclusi se non si concentravano sulla ricerca centrata sul paziente o se utilizzavano metodi che non si allineavano con i criteri definiti.

Il periodo di dieci anni è stato suddiviso in cinque segmenti, consentendo ai ricercatori di monitorare le modifiche nell'uso di RWM nel tempo. L'obiettivo statistico era distinguere le proporzioni di studi che utilizzavano questi metodi tra i diversi segmenti temporali. Un totale di 300 citazioni sono state esaminate, con l'obiettivo di includere 35 articoli da ciascun segmento.

#Raccolta e Analisi dei Dati

Per ogni articolo selezionato, sono stati registrati dettagli sul tipo di studio e sui metodi utilizzati. Il focus principale era se gli articoli seguivano i RWM raccomandati nelle tre fasi della ricerca. Il processo di raccolta dati ha incluso vari metriche per garantire che i risultati riflettessero l'uso effettivo di questi metodi raccomandati.

I risultati hanno mostrato che il numero di studi che riportavano l'uso di RWM raccomandati era relativamente basso. Inoltre, le proporzioni non sono cambiate significativamente nel periodo analizzato.

#Risultati

Dei articoli esaminati, una piccola percentuale ha affrontato efficacemente i dati mancanti, ha utilizzato metodi analitici appropriati e ha condotto Analisi di sensibilità. Nel corso degli anni ci sono state alcune fluttuazioni nell'uso di questi metodi, ma complessivamente i trend mostrano un miglioramento limitato.

Molti studi non hanno riferito come hanno gestito i dati mancanti, che è un aspetto cruciale per garantire risultati affidabili. Anche se alcuni articoli menzionavano dati mancanti, solo una piccola frazione è andata oltre il semplice riconoscimento e ha preso ulteriori misure per gestirli.

L'analisi ha rivelato che molti articoli non hanno riportato l'uso di RWM raccomandati in tutte e tre le fasi. Anche se il numero di articoli di ricerca biomedica che utilizzavano dati EHR è aumentato nel tempo, la qualità dell'analisi rimaneva una preoccupazione.

#Importanza dei Metodi Adeguati

Usare dati EHR senza un'analisi adeguata può portare a risultati inaffidabili che non possono essere applicati in sicurezza alla cura dei pazienti. Problemi fondamentali, come bias non affrontati e reporting insufficiente, possono minare la credibilità dei risultati della ricerca.

Un'adeguata attenzione ai dati mancanti, reporting dettagliato e rigorose analisi di sensibilità sono essenziali per migliorare la qualità di RWE. Se i metodi rimangono inadeguati, si rischia un altro decennio di stagnazione nella derivazione di evidenze affidabili da RWD.

#Limitazioni della Ricerca

Ci sono diverse limitazioni in questa ricerca. Prima di tutto, tutti i dati sono stati raccolti da un singolo revisore, il che potrebbe introdurre bias. Per mitigare questo, è stato usato un approccio strutturato e la coerenza tra i revisori è stata misurata in uno studio pilota. Tuttavia, ricerche future potrebbero beneficiare dell'uso di più revisori per migliorare la validità.

In secondo luogo, il design dello studio si è concentrato su un sottoinsieme di articoli, il che significa che non tutte le ricerche pertinenti sono state incluse. Il metodo di campionamento casuale ha garantito un campione rappresentativo, ma studi importanti potrebbero essere stati trascurati.

In terzo luogo, l'analisi non ha considerato i documenti pubblicati durante la pandemia di COVID-19, poiché l'ambiente di ricerca disturbato potrebbe aver influenzato la metodologia. Escludere questi studi aveva lo scopo di mantenere un campione tipico per la valutazione.

Infine, non tutti i dettagli metodologici potrebbero essere stati inclusi negli articoli, portando a una sottovalutazione potenziale del vero tasso di utilizzo di RWM.

#Conclusione

La ricerca evidenzia il basso utilizzo di RWM raccomandati nella Ricerca Clinica basata su dati EHR nell'ultimo decennio. Nonostante l'interesse crescente nell'utilizzare RWD per informare le decisioni sanitarie, ci sono stati pochi miglioramenti nell'applicazione di metodi rigorosi.

Gli sforzi per promuovere l'uso di questi metodi sono cruciali per migliorare la qualità degli studi e garantire che i risultati possano informare efficacemente la cura dei pazienti. Senza cambiamenti nella metodologia e nelle pratiche, potrebbero esserci sfide continue nella produzione di evidenze affidabili del mondo reale.