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# Sciences de la santé # Neurologie

Avancées dans le traitement de la maladie de Parkinson

Un nouveau registre vise à améliorer les traitements de Parkinson grâce à la collecte de données.

D Santos-García, G González-Ortega, P Sánchez Alonso, A Planas-Ballvé, R García Ramos, I Cabo López, M Blázquez Estrada, A Sánchez Ferro

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La Maladie de Parkinson (PD) est un trouble du cerveau qui affecte le mouvement. C'est la deuxième maladie neurodégénérative la plus courante après Alzheimer. Imagine essayer de profiter de ta danse préférée pendant que ton cerveau dit à ton corps de rester immobile – c'est un peu comme ça que vivent les personnes atteintes de Parkinson. La PD se produit quand certaines cellules du cerveau qui produisent de la dopamine, un neurotransmetteur qui aide à contrôler le mouvement, meurent ou deviennent défaillantes. Ce manque de dopamine entraîne des problèmes de mouvement comme des tremblements, de la raideur et de la lenteur, ainsi que des Symptômes non moteurs comme des changements d'humeur et des problèmes de sommeil.

Diagnostic de la maladie de Parkinson

Diagnostiquer la maladie de Parkinson n'est pas aussi simple qu'un test basique ; ça nécessite une évaluation minutieuse. Les médecins cherchent des signes et symptômes spécifiques selon des critères établis par des experts médicaux. Ils vérifient la présence de parkinsonisme, qui est un terme technique pour désigner les problèmes de mouvement associés à la PD. Si quelqu'un présente des symptômes mais aussi d'autres signes qui indiquent le contraire, les médecins pourraient envisager d'autres conditions.

Un indice clé qu'une personne a la PD est sa réaction aux Médicaments qui augmentent les niveaux de dopamine. Un médicament courant s'appelle la lévodopa. Si une personne suspectée d'avoir la PD montre une amélioration après avoir pris ce médicament, c'est un bon signe qu'elle a effectivement la maladie. Toutefois, s'il n'y a pas d'amélioration, ça pourrait vouloir dire que ce n'est pas la PD après tout.

Les défis de vivre avec la maladie de Parkinson

Au début, les médicaments peuvent faire des merveilles pour les personnes atteintes de Parkinson. Cependant, avec le temps, beaucoup commencent à faire face à des complications. Ces complications peuvent être frustrantes et difficiles. Elles peuvent inclure des fluctuations des symptômes moteurs et non moteurs, ce qui signifie qu'il y a des bons jours où ils se sentent bien, et des mauvais jours où les symptômes reviennent en force.

Les gens peuvent se sentir comme s'ils vivaient dans un monde de yo-yo, oscillant entre se sentir bien et subir des symptômes invalidants. Un terme courant que tu pourrais entendre est "épisodes OFF", qui est quand les symptômes reviennent et que le médicament ne semble pas aider assez.

Certaines personnes peuvent avoir besoin de traitements supplémentaires parce que les médicaments standards ne suffisent pas. Ces traitements sont appelés thérapies assistées par dispositif (DAT) et incluent des méthodes comme la stimulation cérébrale profonde ou l'infusion continue de médicaments, des trucs qui ont l'air fancy mais qui sont en gros des moyens d'aider à gérer les symptômes.

L'évolution des thérapies assistées par dispositif

Pendant des années, les options pour les DAT étaient limitées à quelques thérapies. Cependant, de nouveaux traitements ont récemment vu le jour, élargissant les options pour les personnes atteintes de PD. Ces nouvelles thérapies ne sont pas juste des variations d'anciens traitements mais offrent différentes méthodes pour administrer des médicaments ou traiter des symptômes. Ce qui est excitant, c'est que certaines de ces options sont moins invasives, ce qui signifie que les patients pourraient recevoir les soins dont ils ont besoin sans devoir passer par des procédures plus compliquées.

Au fur et à mesure que les traitements évoluent, la conversation autour d'eux évolue aussi. Les professionnels de santé discutent maintenant de la meilleure façon d'utiliser ces nouvelles thérapies dans le traitement au quotidien et si certaines thérapies devraient être la première option.

L'importance de la recherche et de la collecte de données

Comprendre toutes les différentes thérapies et leur efficacité est crucial. C'est pourquoi un nouveau registre a été mis en place pour suivre les personnes atteintes de Parkinson qui utilisent des DAT. Ce registre est comme un énorme carnet qui collecte des informations sur divers traitements, les personnes qui les reçoivent, et comment elles s'en sortent avec le temps.

L'objectif est de savoir quelles thérapies fonctionnent le mieux, pour qui elles fonctionnent le mieux, et combien elles sont sûres. C'est un moment excitant pour trouver de meilleures façons d'aider ceux qui ont Parkinson, car plus on collecte de données, mieux on comprend les résultats des traitements.

Ce que le registre va couvrir

Ce registre sera ouvert à de nombreux centres de santé à travers l'Espagne, ce qui signifie qu'un groupe diversifié de patients sera inclus. L'accent sera mis sur les personnes qui commencent des traitements à partir de 2024, et les chercheurs vont collecter une montagne de données pendant les dix prochaines années.

Lors de leurs visites, les patients partageront toutes sortes d'informations sur leur vie quotidienne, ainsi que leurs expériences avec la maladie. Cela inclura des détails sur leur âge, les symptômes qu'ils ressentent, les traitements qu'ils ont essayés, et comment ces traitements ont fonctionné.

Les visites : à quoi s'attendre

Les patients inscrits au registre passeront par une série de visites. La première visite se fera lorsqu'ils seront d'abord diagnostiqués et recommandés pour un traitement. La deuxième visite aura lieu lorsqu'ils commenceront le traitement, et des visites de suivi auront lieu tous les six mois pendant la première année, puis une fois par an après cela pendant jusqu'à cinq ans.

Lors de ces visites, toutes sortes d'informations utiles seront enregistrées, ce qui aidera à dresser un tableau plus clair de l'efficacité de ces thérapies. Les patients seront interrogés sur leurs symptômes, les effets secondaires qu'ils pourraient ressentir, et comment leur qualité de vie a changé.

Pourquoi ce registre est précieux

Avoir un tel registre, c'est comme obtenir un pass backstage pour voir comment les traitements fonctionnent vraiment dans la vie réelle plutôt que juste dans des essais cliniques. Ça donne aux médecins et aux chercheurs les outils pour comparer différentes thérapies, voir leur efficacité, et même découvrir pourquoi certains patients peuvent passer d'une thérapie à une autre.

Ce genre de données peut aussi mettre en évidence des différences entre les traitements en fonction de facteurs comme le sexe ou le stade de la maladie. En collectant ces informations au fil du temps, l'espoir est d'identifier des tendances qui peuvent éclairer de meilleures options de traitement à l'avenir.

Considérations spéciales pour la maladie de Parkinson avancée

La maladie de Parkinson avancée peut sembler être tout un nouveau défi. Les patients peuvent éprouver des symptômes plus difficiles à gérer, et le besoin de DAT devient encore plus important. Cependant, un nombre significatif de patients atteints de PD avancée ne reçoit pas l'aide qu'ils pourraient avoir. Dans de nombreux cas, les patients peuvent être considérés comme "cliniquement stables" et donc pas candidats pour des thérapies plus avancées.

C'est là où le registre espère aussi apporter des éclairages. En comprenant pourquoi certains patients ne reçoivent pas de DAT, les professionnels de la santé peuvent travailler sur des moyens de changer cela et s'assurer qu'ils obtiennent les meilleurs soins possibles.

Perspectives : l'avenir du traitement de la Parkinson

Au fur et à mesure que le registre collecte des données, il révélera une mine d'informations sur comment les patients atteints de PD réagissent à différentes thérapies. Ce qui est excitant, c'est que cette connaissance n'est pas limitée à l'Espagne. Elle pourrait inspirer d'autres pays à créer des Registres similaires ou même à rejoindre celui-ci, créant ainsi un plus grand ensemble de données qui pourrait bénéficier à tous.

Qui sait ? Un jour, on pourrait regarder cette initiative comme un moment clé pour améliorer la vie des personnes atteintes de Parkinson.

Conclusion

La maladie de Parkinson est plus qu'un simple trouble du mouvement ; c'est un défi qui affecte la vie quotidienne de nombreuses façons. Alors que de nouveaux traitements arrivent et que des recherches passionnantes sont menées, l'avenir semble plus prometteur pour ceux qui vivent avec la PD.

Le registre vise à rassembler des données précieuses qui pourraient mener à des améliorations des options de traitement, à une meilleure compréhension de la maladie, et finalement, à de meilleurs soins pour les personnes atteintes de Parkinson. On croise tous les doigts pour que ce nouveau registre devienne un outil puissant pour le changement et l'amélioration dans le monde de la maladie de Parkinson !

Source originale

Titre: Device-aided therapies (DATs) in Parkinson's disease (PD). The DATs-PD GETM Spanish Registry.

Résumé: Background and objectiveDevice-aided therapies (DATs) are treatments indicated for people with Parkinso[n]s disease (PwP) with clinical fluctuations that are not optimally controlled with conventional medication. New DATs have recently emerged such as levodopa-entacapone-carbidopa intestinal gel infusion (LECIG) and subcutaneous infusion of foslevodopa/foscarbidopa (fLD/fCD). It is necessary to know the differences between different DATs. Patients and MethodsWe present here the protocol study of the DATs-PD GETM Spanish Registry. This is a descriptive, observational, prospective, multicenter, open study that is proposed as a clinical registry with progressive inclusion of PwP treated with a DAT in daily clinical practice conditions in more 40 centers from Spain for 10 years. The principal aim is to know the type of DAT that PwP in our country (Spain) receive. Specific objectives are to compare the clinical characteristics of the patients, the effectiveness, safety and tolerability, to identify predictors of a good response and to analyze the response by groups (gender, disease duration, phenotype, etc.). There is a baseline visit (V1; indication of the therapy), start visit (V2; initiation of the therapy) and follow-up visits at 6 months {+/-} 3 months (V3_6M) and after this annually {+/-} 3 months (V3_12M, V3_24M, etc.). ResultsThe registry is on-going. The first patient was included on Abril 10, 2024. Patient recruitment and follow-up will be conducted until 31/DEC/2033. The estimate is to reach a minimum sample size of at least 3,000 patients. ConclusionThe present study will help improve the care of PD patients treated with a DAT. Authors RolesSantos-Garcia D: conception, organization, and execution of the project; funding acquisition; supervision; writing of the first draft of the manuscript; recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database. Gonzalez-Ortega G: preparation and development of the database; registration of participants in the platform; recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Sanchez Alonso P: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Planas-Ballve A: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Garcia Ramos R: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Cabo Lopez I: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Blazquez Estrada M: recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Sanchez Ferro A: collaboration in the coordination of the project as coordinator of GETM; recruitment and/or evaluation of participants; entering data into the database; review and critique. Financial Disclosures for the previous 12 monthsSantos-Garcia D. has received honoraria for educational presentations and advice service by Abbvie, UCB Pharma, Lundbeck, KRKA, Zambon, Bial, Italfarmaco, Teva, Archimedes, Esteve, Stada, Merz, and grants from the "Fundacion Professor Novoa Santos" as a result of the "CONVOCATORIA DE AYUDAS PARA LA REALIZACION DE PROYECTOS DE INVESTIGACION PARA GRUPOS EMERGENTES Y ASOCIADOS DEL INIBIC (2023/2024)". Gonzalez-Ortega G. has received honoraria for educational purposes from ABBIE, Zambon, Bial, Esteve and Italfarmaco Sanchez Alonso P. has received honoraria for educational presentations and advice service by Abbvie, UCB Pharma, Lundbeck, KRKA, Zambon, Bial, and Teva. Planas-Ballve A:None. Garcia Ramos R. has received honoraria and grants for lecturing, advisory services from Abbvie, Zambon, Bial, Merk, Stada. Cabo Lopez I. has received honoraria for educational presentations and advice service by Abbvie, Zambon, Bial, Orion, Italfarmaco and Esteve. Blazquez Estrada M. has received honoraria for educational presentations by Dysport, Esteve, Bial, Italfarmaco, Boston Sc. and Stada and for advice service by Esteve, Bial, Suazio. Sanchez Ferro A. has received: grants or contracts from ERA-NET Horizon 2020 program JPCOFUND2 (reference number HESOCARE-329-073), MDS (eDiary project), Instituto de Salud Carlos III (reference number P122/01177); consulting fees from Abbvie, Esteve, Orion Pharma, and Prim; and payment or honoraria for lectures, presentations, speakers bureaus, manuscript writing, or educational events from Abbvie, Bayer, Esteve, MDS Society, EAN, Novartis, Monitor, Organon, Roche, SEN, Stada, Teva, and Zambon.

Auteurs: D Santos-García, G González-Ortega, P Sánchez Alonso, A Planas-Ballvé, R García Ramos, I Cabo López, M Blázquez Estrada, A Sánchez Ferro

Dernière mise à jour: 2024-12-10 00:00:00

Langue: English

Source URL: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2024.12.07.24318643

Source PDF: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2024.12.07.24318643.full.pdf

Licence: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/

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